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Genome Biology:系统解析RBP-RNA编辑的结合偏好性与功能关联

RNA编辑与RNA结合蛋白(RBP)在转录后的一系列复杂过程中扮演关键角色,执行对RNA剪接、降解加工及分子功能的复杂调控。

2022-08-12

FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请

由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥

2022-08-02

Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。

2022-09-30

J Exp Clin Cancer Res: 长非编码RNA NEAT1介导的RPRD1B稳定性促进胃癌c-jun/c-Fos/SREBP1轴的脂肪酸代谢和淋巴结转移

胃癌是全球第四大常见癌症,也是第二大癌症相关死亡原因。作为导致癌症相关死亡的罪魁祸首,转移是我们与癌症这一威胁生命的疾病作斗争的终极挑战。

2022-10-18

刘如谦又双叒一家公司将上市:用先导编辑,修复人类几乎所有的基因突变

刘如谦团队在人类和小鼠细胞中进行了验证,成功修复了导致镰状细胞病和Tay-Sachs病的基因突变。

2022-09-27

反义RNA降脂疗法!PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇血症:将LDL-C显著降低62.3%!

阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可,该药每月皮下注射一次,旨在降低肝脏中PCSK9的生成。

2022-09-27

大幅提高安全性,谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑

研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率,在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。

2022-08-02

FDA解除Sarepta公司新一代反义RNA疗法的临床暂停

今年6月,FDA叫停了该项临床,原因是B阶段的一名患者经历了严重的低镁血症不良事件。

2022-09-08

领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑

CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统,自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具,其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台,被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链

2022-08-10

Signal Transduction and Targeted Therapy: 单细胞RNA测序揭示肺腺癌与鳞癌的异质性免疫格局

免疫治疗在非小细胞肺癌(NSCLC)中具有持久的临床意义。然而,由于固有的基因组和免疫原性的异质性,一种特定形式的免疫治疗是否对不同的患者有效可能很难预测。

2022-09-13