AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nat Commun：癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点
本文研究结果表明，基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生，从而驱动癌症进化，这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。
2024-08-07
科研人员揭示黑色素浓缩激素受体家族配体识别及受体激活的机制
该研究提供了MCHR1和MCHR2配体结合、受体激活和G蛋白偶联的分子生物学机制，为利用这些受体的独特特征进行靶向治疗提供了结构基础。
2024-05-12
STTT：Sirtuin-3(SIRT3)小分子激活剂2-APQC通过调节线粒体稳态减轻心肌肥大和纤维化
本研究通过结构筛选发现了一种新的靶向SIRT3激活剂2APQC，并验证了2-APQC在体内外改善心力衰竭方面的显著效果。
2024-06-17
三篇Cell：科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制
这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制，并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。
2024-08-17
长非编码RNA LIRIL2R通过调节IL2RA调节人CD4+调节性T细胞FOXP3水平和抑制功能
在这项研究中，研究者在染色体6p25.3基因座上发现了一个编码lincRNA的基因，该基因在人类Treg的早期分化过程中上调。
2024-06-22
STTT | SARS-CoV-2的RNA结合亲和力：武汉大学陈宇团队揭秘关键氨基酸位点的作用
本研究证明，重组SARS-CoV-2在一定程度上缺乏2′-O-甲基化会导致较差的复制效率和更严重的体内疾病。
2024-06-05
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10