错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
Science：揭示Mitofusin 2的选择性剪接变体塑造内质网并将这种细胞器与线粒体连接在一起
在一项新的研究中，来自西班牙巴塞罗那生物医药研究所、巴塞罗那大学、意大利威尼托分子医学研究所和帕多瓦大学等研究机构的研究人员揭示了Mitofusin 2在细胞内细胞器相互连接中的关键作用。相关研究结果
Nature：从结构上揭示人类剪接体激活机制
在一项新的研究中，来自德国马克斯普朗克多学科科学研究所的研究人员通过使用最先进的显微镜几乎在原子水平上观察分子，发现了在我们细胞内运作的最重要和最复杂的“纳米机器人”之一的内部
MIT校友联创，利用RNA靶向β细胞，从源头解决胰岛素依赖，管线预计3年内进入临床
在研究中，研究人员开发了两种 RNA 适配子（RNA aptamer），这是一类人工合成的单链寡核苷酸或者肽链，可与非核苷酸靶目标物质进行高亲和力、高特异性结合。
中山大学杨建华/屈良鹄团队发现调控RNA剪接的新类型非编码RNA
这项研究工作通过开发多种新实验方法和计算机算法发现了在固定位置具有后向K-turn结构和序列基序的新类型bktRNA，揭示了由bktRNA、RNA甲基化和RNA剪接体的相互作用（crosstalk）形
PNAS：新型RNA纳米颗粒疗法或能阻断人类多发性骨髓瘤的扩散
科学家们通过研究开发出了一种新型的RNA纳米颗粒疗法，其或能促使多发性骨髓瘤无法移动及发生突变，这种新型疗法或能关闭血管中一种吸引癌症的功能，从而使得多发性骨髓瘤细胞扩散的通路失去功能。
Cancer Cell：环状RNA的新功能，诱导DNA突变并促进癌症发生
该研究发现，许多人体内的特定环状RNA（circRNA）可以附着在细胞DNA上，形成环状RNA-DNA杂合体（circR Loop），进而导致DNA突变，诱导癌症发生。
研究揭示拟南芥RNA聚合酶V的转录延伸机制
Pol V-KTF1转录延伸复合物的冷冻电镜结构显示，Pol V具有和Pol II类似的活性中心，但Pol V活性中心的结构单元和Pol II具有构象差异。
Cell：章鱼利用RNA编辑通过改变蛋白功能来快速响应温度变化
每个细胞都有一套有限的指令编码在它的DNA中。然而，生命是不可预测的，当环境发生变化时，动物需要灵活性来适应。在一项新的研究中，来自美国海洋生物学实验室和以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员发现章鱼