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肝豆状核变性病创新疗法!阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著:快速持续显著改善组织中的铜动员!

ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物,该药旨在作为第一种靶向去铜疗法,选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理(SoC)的3倍。

2022-06-24

安进RNAi疗法II期结果积极

安进宣布olpasiran在针对脂蛋白(a)增高的II期OCEAN(a)-DOSE研究中获得积极的关键结果。

2022-06-06

Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准

Alnylam宣布,FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。

2022-06-15

罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

Nature:科学家识别出一种细胞自杀的诱发子 或有望帮助开发治疗皮肤感染的新疗法

来自埃默里大学等机构的科学家们通过研究发现了皮肤细胞死亡的分子机制,这或许有望帮助开发治疗人类黑色素瘤的新型疗法。

2022-05-20

Nature: 红斑狼疮致病基因新发现有助寻找新疗法

研究中使用的小鼠模型可用于测试TLR7基因相关抑制剂,从而帮助红斑狼疮患者延缓病情。

2022-05-05

将抗原“挤压”进细胞治疗HPV16阳性实体瘤,创新细胞疗法获FDA快速通道资格

美国FDA授予该公司领先细胞治疗候选药物SQZ-PBMC-HPV快速通道资格,用于治疗人乳头瘤病毒(HPV)16阳性晚期或转移性实体瘤患者。

2022-04-29

前列腺癌创新疗法!诺华PSMA靶向放射配体疗法Pluvicto在美国获批:显著延长患者生存!

Pluvicto能够将辐射精准地递送至PSMA阳性前列腺癌细胞,不损害周围健康组织。

2022-03-25

Hepatology:我国科学家揭示哺乳动物中防止非酒精性脂肪肝的新机制,有助开发新疗法

我们仍然需要更多的研究来充分描述它的功能活性,以便我们能够开发SBK1激活剂作为这种常见肝病的新型治疗剂。

2022-04-21