Nat Rev Neuro：深脑刺激有助于新疗法的开发
2019年4月9日 讯 /生物谷BIOON/ --发表在《Nature Reviews Neurology》上的一篇新论文表明，帕金森病深部脑刺激（DBS）的最新进展可能有助于治疗强迫症（OCD），Gilles de la Tourette综合征和抑郁症等疾病。其他“双向脑 - 计算机接口（BCI）”近年来一直在开发中，特别是用于神经元活动的实时信号处理，以允许瘫痪患者直接通过大脑控制机器人手臂。
成功防止严重细菌感染 免疫缺陷新疗法获得FDA批准
日前，专注于开发、生产和推广血浆衍生的生物制剂，治疗免疫缺陷疾病和预防特定传染病的生物医药公司ADMA Biologics宣布，FDA批准了其新型的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）10% 制剂Asceniv（原RI-002）的上市申请，用于治疗原发性免疫缺陷（PIDD）的青少年（12岁至17岁）和成人患者。预计这款新药将在2019年下半年与患者见面。PIDD是指由于遗传原因导致机体免疫系
FDA批准创新疗法 有望治疗过度嗜睡
3月21日是中国的“世界睡眠日”，人的一生中有三分之一的时间用于睡眠。睡眠是否充足和质量的好坏对人体健康有着举足轻重的影响。而有些被睡眠障碍困扰的患者，不但晚上睡眠质量不高，而且导致白天会出现嗜睡，甚至不自主地进入睡眠的症状。这些患者急需能够让他们在白天保持清醒的疗法。3月21日，FDA宣布批准Jazz Pharmaceuticals公司开发的Sunosi（solriamfetol）上
J Clin Oncol：精准医疗揭示结直肠癌新突变和新疗法
2019年3月29日讯 /生物谷BIOON /——一项由北卡罗莱纳大学莱恩伯格（UNC Lineberger）综合癌症中心领导的研究利用下一代测序技术对结直肠癌病人的肿瘤DNA进行了分析，结果找到了和不同的生存期及治疗结果相关的基因突变。这项研究发表在《Journal of Clinical Oncology》上，将帮助找出更有效地治疗不同种类的结直肠癌的策略。图片来源：Journal of Cl
礼来与ImmuNext达成战略合作，开发针对免疫细胞代谢检查点靶标的新疗法
2019年3月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）与ImmuNext达成一项全球授权和研究合作，重点是研究一个处于临床前阶段的新颖转运体靶标，利用该靶标开发出可调节免疫细胞代谢的新药，用于自身免疫性疾病的治疗。该靶标已被证明可以调节免疫细胞代谢，已开展的靶标验证研究（体外和小型动物研究）表明，该靶标独立运行并且位于已知的免疫检查点调节器的上游，这为目前治疗途径
鉴别出与失明相关的数百个基因 有望开发出失明新疗法
2019年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --全球至少有200万例失明病例是因眼部遗传性疾病所引发的，目前研究人员已经发现了几百种诱发眼部疾病的基因，但在很多情况下研究者并不清楚病因，因为他们并未发现所有引起眼部疾病的基因。因此，基因检测仅能够确定引发50%至75%失明儿童和青年人的基因突变。图片来源：en.wikipedia.org笔者（加州大学的Ala Moshiri教授）作为一名眼科医
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）III期临床获得空前成功！
2019年03月08日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，另一款
阿兹海默病神奇新疗法 提高小鼠认知能力
阿兹海默病是全世界最为流行的神经退行性疾病，其病理特征为β淀粉样蛋白和tau蛋白的积聚，患者则会表现出认知能力的不断下降。这一疾病虽然对人类影响重大，但新药研发之旅却是困难重重。据统计，1998年到2017年期间，开发阿兹海默病新药的146次尝试均告失败，20年来只有4款药物成功获批控制病情，成功与失败的比例为1：37！痛定思痛，科学家们开始反思，我们对于阿兹海默病的理解是否存在偏差。
靶向蛋白聚集节点 创新疗法有望治疗多种神经退行性疾病
在97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中，一种名为TDP-43的蛋白的致病类型会在大脑中聚集和积累。这种蛋白的积累同时出现很多阿兹海默病（60%）、慢性创伤性脑病（80%）和额颞叶失智症（45%）患者中。如果TDP-43的异常聚集是这些疾病发生的重要步骤，那么我们能否找出防止这些有毒聚集物产生的方法呢？美国匹兹堡大学的研究人员发现了一种方法，使用寡核苷酸，他们能够防止TDP-43在神经
甲状腺眼病创新疗法！IGF-1R靶向单抗teprotumumab验证性III期临床获得成功
2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司公布了实验性抗体疗法teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病（TED）的验证性III期临床研究OPTIC（NCT03298867）的顶线结果。结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出