反义RNA降脂疗法！PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇血症：将LDL-C显著降低62.3%!
阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可，该药每月皮下注射一次，旨在降低肝脏中PCSK9的生成。
2022-09-27
大幅提高安全性，谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑器
研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率，在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。
2022-08-02
领先David Liu一个月，吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统，自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具，其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台，被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链
2022-08-10
Signal Transduction and Targeted Therapy: 单细胞RNA测序揭示肺腺癌与鳞癌的异质性免疫格局
免疫治疗在非小细胞肺癌(NSCLC)中具有持久的临床意义。然而，由于固有的基因组和免疫原性的异质性，一种特定形式的免疫治疗是否对不同的患者有效可能很难预测。
2022-09-13
首次出海，中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权
正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE（transformer Base Editor）正式获得美国专利商标局（USPTO）专利授权，成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。
2022-07-13
Front Microbiol：作为一种抑制宿主RNA解旋酶DDX3的小分子抑制剂，RK-33可抑制多种新冠病毒变体
根据来自美国约翰-霍普金斯大学医学院的一个研究团队领导的一项新研究，小分子抑制剂RK-33可阻止SARS-CoV-2接管宿主细胞的“基因制造厂”和制造自身拷贝的能力。
2022-09-20
世界首个碱基编辑疗法完成患者给药，一针注射，永久预防心脏病
如今，基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场，基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域，成为最受关注的制药领域之一。
2022-07-14
非编码RNA: AAV介导的成骨细胞/破骨细胞调控miRNAs治疗骨质疏松症
骨重建是一个复杂的过程，需要在多个水平(时间、空间和数量)精确耦合成骨细胞和骨吸收破骨细胞活动。这种成骨细胞/破骨细胞偶联的破坏会导致骨质疏松。
2022-08-29