Clin Cancer Res & JCO：一种新型的基于RNA的疗法或有望治疗对靶向药物耐受的人类肾脏癌症
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，HIF2α蛋白或许是肾癌发生的主要驱动子，传统认为肾癌是无法被治愈的。
2022-10-17
Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势，更重要的是，CAR-NK细胞的产生来源多样，有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
2022-10-12
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
Nature子刊：科学家提出优化环状RNA翻译水平新策略
该研究通过多种优化，将circRNA翻译表达的蛋白产量提升了数百倍，证实了工程化circRNA可以在体内拥有与线性mRNA相似的强度表达蛋白，并且表达更稳定、翻译时间持久。
2022-09-27
首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
Nature：抑制A→I RNA编辑的遗传变异与自身免疫性疾病的风险增加相关
在一项新的研究中，研究人员发现有证据表明，抑制A→I RNA编辑（A-to-I RNA editing）的遗传变异可能与自身免疫性疾病的风险增加有关。
2022-08-23
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%，并且得到维持。
2022-09-28
华南农大刘耀光院士团队开发碱基编辑靶点设计工具——BEtarget
BEtarget 的结果页面提供了一个交互式的可视化图表，图中显示了靶标基因的结构，鼠标点击相应的外显子可展示在该外显子所有的候选靶点。
2022-08-05
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29