三月9款药品已纳入优先审评
根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息公示，本月共计16款药品拟纳入优先审评，其中9款已经纳入优先审评名单。在这些药品中，不仅有重磅创新药新适应症的申请，如百时美施贵宝的纳武利尤单抗注射液（欧狄沃）；也有一批仿制药的上市申请，这与国内当前正在进行的仿制药一致性评价工作密切相关；此外也有一些罕见病治疗药物的申请，如远大医药罕见病药物氨己烯酸片，随着国家对罕见病治疗的空前重视
改变Cas9和gRNA递送比例可提高CRISPR编辑效率
2019年3月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员开发出一种方法来提高杜兴氏肌肉营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）CRISPR基因编辑的效率，这可能对优化针对其他疾病的基因疗法产生影响。相关研究结果发表在2019年3月6日的Science Advances期刊上，论文标题为“CRISPR-Cas9
研究鉴定出肝脏中Sox9+双向祖细胞
中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组在国际学术期刊Stem Cell Reports上发表了题为Lineage Tracing Reveals the Bipotency of SOX9+ Hepatocytes during Liver Regeneration 的最新研究成果。该项工作基于更为精准的遗传谱系示踪系统，利用Sox9-CreER和HNF4a-DreER双同源重
DNA扭曲增加CRISPR-Cas9脱靶编辑风险
2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国帝国理工学院和阿斯利康公司的研究人员指出当使用CRISPR-Cas9时，在基因表达和其他细胞过程中经常发生的DNA扭曲可能导致基因组脱靶变化。这些研究结果可能有助于为在临床应用上提高基因编辑准确性铺平道路。相关研究结果发表在2019年3月的Nature Structural and Molecular Biology期刊上，论
CRISPR J：将Cas9与染色质调节肽进行融合，可提高CRISPR-Cas9编辑效率
2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---通过Cas9核酸酶靶向感兴趣位点的CRISPR基因组编辑工具在效率上差异很大。在一项新的研究中，来自MilliporeSigma公司的研究人员报道一种新的称为CRISPR-chrom的染色质调节肽（chromatin-modulating peptide, CMP）融合策略可将CRISPR-Cas9的基因组编辑活性提高数倍。CRISPR-chrom是
两篇Nature Medicine揭示一种新型CRISPR/Cas9疗法有望治疗早衰症
2019年2月27日讯/生物谷BIOON/---衰老是导致包括心脏病、癌症和阿尔茨海默病在内的许多衰竭性疾病的主要风险因素。这使得对抗衰老疗法的需求变得更加迫切。如今，在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出一种新的基因疗法来帮助减缓这种衰老过程。相关研究结果于2019年2月18日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Single-dose CRISPR–Ca
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
Nucleic Acids Res：新方法实现CRISPR/Cas9瞬时表达和高效编辑
2019年2月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国维克森林大学再生医学研究所（WFIRM）的研究人员找到了一种更好的递送DNA编辑工具CRISPR/Cas9的方法来缩短它们在细胞中的存在时间，他们称之为“打了就跑（hit and run）”方法。相关研究结果于2019年2月13日在线发表在Nucleic Acids Research期刊上，论文标题为“Delivering
9款药拟纳入优先审评 石药、东阳光药、优时比迎利好
春节后第一个工作日，药品审评“绿色通道”已经开启。健识君查询国家食药监管总局药品审评中心官网发现，2月11日有两款药因拟纳入优先审评挂网公示。加之此前公示的7个药品，至此已有9个药品拟纳入优先审评，涉及优时比的拉考沙胺注射液、石药集团欧意药业的盐酸美金刚片，以及广东东阳光药业的替格瑞洛片等。可以看到，这些药品中既有阿兹海默病治疗用药，也有心血管治疗药物、抗癫痫用药等，其中不乏重磅产品。
基因编辑领域的灾难，人类存在适应性免疫系统针对Cas9
CRISPR-Cas9系统是基因组编辑的强大工具，可以精确修饰特定的DNA序列。正在进行许多努力以使用CRISPR-Cas9系统来治疗性地纠正人类遗传疾病。最广泛使用的Cas9直系同源物来自金黄色葡萄球菌（SaCas9）和酿脓链球菌（SpCas9）。鉴于这两种细菌以很高的频率感染人群，在体内是否预先存在的适应性免疫应答对于这两种Cas9，还不是很清楚。2019年1月29日，斯坦福大学P