Science：CRISPR-Cas9编辑CAR-T细胞疗法可由于治疗难治性癌症
根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据，经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间，并且能够稳定增殖并发挥功能。
基质金属蛋白酶MMP9和MMP14调节破骨细胞的骨吸收活性
2020年2月9日讯/生物谷BIOON/---骨稳态（bone homeostasis）包括新骨形成与现有骨的重塑和吸收之间的平衡作用。对于患上骨质疏松等骨损耗疾病（bone-wasting disease）的患者，骨吸收占主导。破骨细胞（osteoclast）在正常生长和发育期间以及从骨质疏松症到癌症骨转移的病理状态中都积极地重塑骨的矿物质和蛋白成分。作为
Cell期刊评选出2019年发表的9篇最佳论文
2020年1月12日讯/生物谷BIOON/---一年一度的Cell最佳系列终于出炉了。2020年1月6日，Cell期刊（最新的影响因子为36.216）从2018年年底和2019年发表的论文中评出了9篇“最佳论文”。它们分别是美国霍华德-休斯医学研究所的Philipp Keller团队开发出新型智能显微镜，在四维水平下观察活鼠中的胚胎发育；利用深度学习从原始序
研究发现H3K9甲基化酶SETDB1在多能性-全能性转换中的作用
中国科学院广州生物医药与健康研究院陈捷凯课题组在Cell系列子刊Cell Reports上发表了题为SETDB1-mediated Cell Fate Transition Between 2C-like and Pluripotent States的研究论文。该研究首次发现H3K9甲基化酶SETDB1在全能性重编程中的作用，其敲除可促进多能性向
每晚睡眠超9小时、午睡时间较长或睡眠质量较差均会增加机体中风风险
2019年3月，The Lancet Neurology杂志发表的2016全球疾病负担研究报告显示[1]，2016年全球有1370万人新发中风患者，中国就占到了40%的比例（551万人）；全球有550万人因中风死亡，其中中国就占到了1/3的比例（179万人）。《中国脑卒中防治报告2018》也显示，目前中国的中风防治初见成效；1994-2013 年中国男性中风
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期研究成功，显著降低LDL-C！
2019年11月19日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）中的第二项，结果显示，一年2次皮下注射给药300mg in
CRISPR/Cas9又一潜在适应症，CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司，致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther
研究揭示Cas9切割DNA及其被AcrIIC3抑制的分子机理
CRISPR/Cas系统是广泛存在于细菌和古菌中抵抗病毒、质粒等外源核酸的获得性免疫系统。II型的Cas9在RNA的介导下可以特异性识别、切割dsDNA，具有可编辑性，因此被广泛用作基因编辑工具。由于其重要性，Cas9被系统地研究，大量的文献报道了Cas9的原子分辨率结构、单分子测量结果、分子动力学模拟计算结果，阐明了Cas9切割DNA的分子机理。但是，之前发表的Cas9结构中，切割目的DNA的H
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期项目成功，显著降低LDL-C！
2019年09月27日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日公布siRNA降脂药物inclisiran两项III期临床研究（ORION-9，ORION-10）的积极顶线数据。ORION-9研究在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中开展，结果显示，研究达到了全部主要终点和次要终点，该研究中，inclisiran显示出持久和强劲疗效、耐受性良好、在各
长效PCSK9抑制剂inclisiran显惊人疗效
2019年欧洲心脏病学会年会（ESC）上，来自The Medicines Company公司的长效PCSK9抑制剂——小干扰RNA（siRNA）药物inclisiran成为了关注的焦点。此前，inclisiran在首个关键III期临床中宣布成功，但未披露具体数据。该药究竟将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低了多少——也许更重要的是，它能否安全地降低LDL-C。9月2日公布的ORION-11研