打开APP

揭示C9orf72 poly(GR)聚集诱导TDP-43蛋白病变

2020年9月13日讯/生物谷BIOON/---基因C9orf72中的重复扩增会导致肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)和额颞叶痴呆症(frontotemporal dementia, FTD),这是两种具有共同特征的神经退行性疾病。蛋白TDP-43(TAR DNA-binding protein 43)包

2020-09-13

美国FDA批准Haegarda:用于≥6岁患者常规预防HAE发作

Haegarda是治疗HAE的首个皮下预防性疗法。

2020-09-28

Science:揭示HDAC6介导NLRP3和pyrin炎性体激活机制

2020年9月25日讯/生物谷BIOON/---典型炎性体是一种多组分蛋白复合物,通过活化caspase-1,在对感染和危险的免疫监控中发挥关键作用。活化的caspase-1裂解白细胞介素1(IL-1)和成孔蛋白gasdermin D,从而导致细胞因子成熟和细胞焦亡。核苷酸结合结构域、富含亮氨酸的重复序列和含热蛋白(pyrin)结构域的蛋白3(NLRP3)可

2020-09-25

美国FDA批准Kalydeco:用于4-6个月婴儿,治疗疾病根本原因!

Kalydeco是第一个治疗4个月大CF患者的药物,早期治疗有潜力改变疾病进程!

2020-09-26

m6A修饰调控体细胞重编程机理研究获进展

9月8日,中国科学院广州生物医药与健康研究院陈捷凯课题组在Cell Reprots杂志在线发表了题为YTHDF2/3 are required for somatic reprogramming through different RNA deadenylation pathways的文章。该研究揭示了在体细胞重编程过程中,识别RNA m6A甲基化修饰的re

2020-09-10

礼来Verzenio:第一个降低高危HR+/HER2-早期乳腺癌复发风险的CDK4/6抑制剂!

Verzenio是一种口服靶向药,选择性抑制CDK4/6,恢复细胞周期控制,阻断肿瘤细胞增殖。

2020-09-21

6款新药获批临床 拟开发治疗发作性睡病、肛管癌、卒中等

 中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,多款新药获得临床试验默示许可。这些在研产品涉及适应症有发作性睡病、肛管癌、卒中、乙肝、癫痫等,其中包括武田(Takeda)开发的“first-in-class” OX2R激动剂,再鼎医药从Incyte公司引进的抗PD-1单克隆抗体,以及上海医药从顺天医药(Lumosa Therapeutics)引进的

2020-09-08

Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功!

Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药,销售额达到87.39亿美元。

2020-09-12

6款新药获批临床 拟开发治疗发作性睡病、肛管癌、卒中等

中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,多款新药获得临床试验默示许可。这些在研产品涉及适应症有发作性睡病、肛管癌、卒中、乙肝、癫痫等,其中包括武田(Takeda)开发的“first-in-class” OX2R激动剂,再鼎医药从Incyte公司引进的抗PD-1单克隆抗体,以及上海医药从顺天医药(Lumosa Therapeutics)引进的脑卒中新药等

2020-09-07

罗氏IL-6R单抗Enspryng显著降低复发的严重程度和风险!

Enspryng是首个NMOSD皮下疗法,4周一次,在中国已进入审查。

2020-09-11