葛兰素史克引进2款创新反义RNA疗法，阻断乙肝病毒蛋白产生
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性[hATTR]）、Wayliv
Nature：我国科学家揭示钙调蛋白调节RyR2受体机制，为治疗心脏病奠定基础
2019年7月23日讯/生物谷BIOON/---心肌收缩是由钙离子流入细胞质触发的，最初是由Cav1.2介导的细胞外环境中的钙离子流入触发的，随后是由兰尼碱受体2（ryanodine receptor 2, RyR2）介导的肌浆网钙库中的钙离子流入触发的。兰尼碱受体是已知最大的离子通道，由分子量大于2兆道尔顿（MDa）的同源四聚体组成。80％以上的兰尼碱受体折叠成一种多结构域的细胞质组装体，可感知
吉利德签署2笔合作协议，与Nurix和Carna开发新型蛋白降解疗法及免疫肿瘤学疗法
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布与Carna Biosciences达成一项研发合作，开发和商业化用于免疫肿瘤学的小分子化合物，并可使用Carna公司专有的脂质激酶药物发现平台。根据许可协议的条款，吉利德将从Carna公司获得开发和商业化针对一个未公开免疫肿瘤学靶标的小分子抑制剂的全球权利。Carna公司将收到一笔
Science：从结构上揭示当细胞遭受应激时eIF2阻止蛋白表达机制
2019年5月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自日本理化研究所生物系统动力学研究中心的研究人员开发出一种预防神经退行性疾病的工具。他们展示了一种观察当细胞遭受应激时通过eIF2B调控eIF2激活的分子机制的方法。相关研究结果发表在2019年5月3日的Science期刊上，论文标题为“Structural basis for eIF2B inhibition in integr
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Nature：我国科学家解析出人LAT1–4F2hc异聚氨基酸转运蛋白复合物的三维结构
2019年4月14日讯/生物谷BIOON/---L型氨基酸转运蛋白1（LAT1，也称为SLC7A5）以一种不依赖于钠和pH的方式触发较大中性氨基酸的跨膜渗透。作为APC超家族（amino acid–polyamine–organocation superfamily）中的一种反向转运蛋白，LAT1促进甲状腺激素、药物和L-3,4-二羟基苯丙氨酸等激素前体跨膜渗透。人们已在多种肿瘤细胞中观察到LAT
IL-2模拟蛋白有望成为癌症免疫疗法新武器
日前，美国华盛顿大学的研究人员在《自然》杂志上发表的科学论文表示，该团队构建了一款合成蛋白，它能够模拟IL-2的作用，而且可以避免与IL-2相关的毒副作用，这一合成蛋白有望成为有力的癌症免疫疗法。IL-2是一种中枢免疫细胞因子，它激发的信号通路在癌症治疗方面表现很大的潜力，但是IL-2的癌症治疗潜力目前受到IL-2毒副作用的限制。因为在细胞中存在两种不同类型的IL-2受体。由CD122
构建出一种激活抵抗癌症的T细胞的蛋白---Neo-2/15
2019年1月13日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国华盛顿大学和斯坦福大学的研究人员构建出一种新的蛋白，它能够模拟一种至关重要的称为IL-2的免疫调节蛋白的作用。IL-2是一种强效的抗癌药物，可有效地治疗自身免疫疾病，但是它的毒副作用限制了它的临床应用价值。相关研究结果发表在2019年1月10日的Nature期刊上，论文标题为“De novo design of potent
研究发现E蛋白家族成员E2-2通过影响AETFC复合体负性调控白血病发生
2018年12月28日，国际学术期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究院王兰研究组与上海交通大学附属瑞金医院孙晓建研究组和美国洛克菲勒大学Robert G. Roeder组的合作研究论文“Different roles of E proteins in t(8；21) leukemia： E2-2 compromises the function of AET
Nat Commun：揭示调节细胞凋亡的一种新组分---蛋白VDAC2
2018年12月1日/生物谷BIOON/---凋亡性细胞死亡（即细胞凋亡）对我们身体的发育和维持至关重要，因此促进细胞凋亡的蛋白机制发生缺陷会引起一系列疾病，比如，人们已发现存在缺陷的促凋亡蛋白与癌症产生和癌细胞对治疗产生抵抗性有关。细胞凋亡的一种关键性调节物是蛋白Bax。当细胞凋亡被触发时，它有助于将细胞带到一种‘不能返回的临界点’，从而在作为细胞能量工厂的线粒体上形成孔隙。这会释放最终的“刽子