PNAS：基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋
耳聋也被称为听力障碍，是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计，全世界有5％的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病，发病率大约1/1000，且80%是常染色体隐性遗传(DFNB)，20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者，唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上
PNAS：基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --与迈阿密，哥伦比亚和旧金山的大学合作，来自巴斯德研究所，Inserm，CNRS，法兰西学院，索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力，这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因，而otoferlin是一种对于在听觉感觉细胞突触中传递声音信息必不
研究人员利用PROTACs技术实现从小鼠到恒河猴蛋白水平的快速降解
2019年2月5日，中科院生物物理研究所姬广聚课题组与清华大学药学院饶燏课题组及北京大学张秀琴课题组合作在《Cell discovery》期刊在线发表了题为“A Chemical Approach for Global Protein Knockdown from Mice to Non-human Primates”的研究成果。该论文通过化学设计蛋白降解分子（PROTACs），快速、可逆敲低动物
Mol Psycho：激活特定神经元能够缓解雄性小鼠的抑郁症状
2019年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近一项研究中作者发现：直接激活一种兴奋性神经元可能有助于缓解抑郁症状，至少对男性而言如此。在这一研究中，作者通过观察前额叶皮层（这是一个涉及复杂行为的大脑区域，并且已知在重度抑郁症的发病机制中发挥重要作用），发现SIRT1基因在兴奋性神经元中失活，是造成症状的原因。相关结果发表在《Molecular Psychiatry》杂志上。（图片来源：
Sci Rep：利用新型小鼠模型揭示I型糖尿病的奥秘
2019年2月18日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，托莱多大学的研究人员建立了I型糖尿病实验室小鼠模型中，这一突破有可能重塑慢性疾病的研究方式。估计有125万美国人患有I型糖尿病。虽然这种疾病可以通过胰岛素进行治疗，但仍旧难以做到完全治愈- 部分原因是科学家没有可靠的动物模型来模仿人类I型糖尿病的全部特征。对此，作者进行了专门性的研究，相关结果发表在《Scientific Reports》杂
当细胞如玻璃般清透：前所未有精细度绘制小鼠大脑
现有技术可使组织像玻璃一样清晰透明并将其膨胀至其原始尺寸的数倍，这为窥探生物系统的内部运作提供了前所未有的机会。2018年3月，日本的研究人员以前所未有的精细度绘制了小鼠大脑的细胞组成。日本RIKEN生物系统动力学研究中心的系统生物学家上田泰己及其团队，使用一种名为CUBIC-X的技术，绘制了一张小鼠大脑图谱。他们采用化学方法标记了大脑中的每个细胞，然后在将大脑透明化的同时将其尺寸扩大了十倍。随后
科学家破解小鼠暗觉醒机制
“太阳晒屁股了，孩子该起床了！”——想必大家都有过这样的经历：睡得好好的，突然窗帘打开，一道明光破窗而入，瞬间人就清醒了一大半。人类或许很难想象，小老鼠这样的夜行动物们在白天呼呼大睡时，如果环境突然暗下来，它们也会在几分钟内迅速苏醒。是什么机制影响了我们的睡眠和觉醒？复旦大学基础医学院研究员黄志力和教授曲卫敏的科研团队，多年来一直致力于这些问题的探究。1月31日，相关成果在线发表于《当
科学家在小鼠体内成功制造出可供移植的功能性B细胞
2019年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中，来自McGovern医学院的科学家们通过研究发现，由小鼠胚胎干细胞衍生的功能性B-1细胞在移植到小鼠机体后能长期植入并分泌天然抗体，研究者非常感兴趣研究多能干细胞产生的B-1细胞，因为其能作为一种新型疗法来治疗多种免疫性障碍。图片来源：Momoko Yoshimoto研究者
首个高度模拟人类乙肝病毒感染的肝硬化小鼠模型诞生
厦门大学夏宁邵教授团队和浙江大学附属第一医院李君教授团队历经5年的协同攻关，建立了国际上第一个高度模拟人类乙肝病毒（HBV）自然感染诱发的慢乙肝肝硬化小鼠模型。疾病动物模型是现代医学发展的基石，尤其是重大、突发传染病暴发时，适宜的疾病动物模型可为及时发现病原体、制定防控策略提供强大保障，原创的疾病动物模型已成为衡量一个国家生物医药科研水平的标志。2019年1月30日，该研究结果以“HBV infe
科学家发现小鼠通过染色体聚集辨别气味
1月9日，美国哥伦比亚大学科研人员在Nature上发表了题为“LHX2- and LDB1-mediated trans interactions regulate olfactory receptor choice”的文章，发现在小鼠嗅觉感觉神经元中（olfactory sensory neuron，OSN），多个染色体的某些区域聚集在一个结构中，该结构控制鼻子中全部嗅觉受体基因的表