Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
拜耳Adempas用于经PDE5i治疗反应不足的PAH患者IV期临床成功
9月7日，拜耳在2020年欧洲呼吸学会（ERS）虚拟年会上公布了IV期研究REPLACE的积极结果。在该研究中，中度风险的肺动脉高压（PAH）成人患者对于接受磷酸二酯酶-5抑制剂（PDE5i）治疗反应不足后转为Adempas（riociguat，利奥西呱）治疗，具体数据显示，41%过渡到Adempas治疗的患者在没有临床恶化的情况下实现了临床改善
Sci Adv: 阻断胰腺神经信号可抑制I型糖尿病
在最近发表在《Science Advance》杂志上的一项研究中，La Jolla免疫研究所（LJI）的研究人员报告说，神经系统可能促进胰腺Beta细胞死亡。他们在小鼠模型中的新发现表明，阻断胰腺神经信号可以阻止患者发展为1型糖尿病。
邀请函I 2020江苏睿智生物药商业化生产基地开放日
睿智医药江苏有限公司（简称江苏睿智）的生物药商业化生产基地将于9月份开始陆续投产。为了让生物医药业内人士参观国际化标准的生产基车间，近距离观察生物药物的整个生产工艺流程，江苏睿智于2020年9月5日-8日举行开放日活动。欢迎各位莅临生产基地参观，包括单克隆抗体原液生产流水线、无菌灌装线、冻干生产线以及成品库房的参观，并针对生物药研发、生产与注册法规等进行探讨
Cell：发现新的代谢免疫检查点IL4I1！它激活芳基烃受体，促进肿瘤进展
2020年8月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国癌症研究中心（DKFZ）和柏林卫生研究所（BIH）的研究人员发现代谢酶IL4I1（Interleukin-4-Induced-1）能促进肿瘤细胞的扩散，抑制免疫系统。这种激活二恶英受体（dioxin receptor）的酶是由肿瘤细胞大量产生的。在未来，抑制IL4I1的物质可以为癌症治
Nat Metab: 新研究有助于治疗I型糖尿病
当人自身的免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞时，就会导致1型糖尿病的发生。近年来，科学家们已经学会了如何生长大量的替代β细胞，但研究人员仍在尝试许多方法来保护这些细胞免受免疫攻击。近日，Joslin糖尿病中心的研究人员现在发现了一种新的方法，最终可能有助于保护这种移植的β细胞或减缓疾病的发作。