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Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物?

今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。

2023-10-07

Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病

目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

2024-04-26

iScience:揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法

本文研究结果表明,揭示这些旁系同源蛋白(在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白)的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。

2024-05-11

Mol Psychiatry:RNA修饰或会破坏阿尔兹海默病患者机体细胞中线粒体的蛋白合成

本文研究首次证明了TRMT10C能有到ND5 mRNA发生m1A甲基化修饰,从而引起线粒体功能障碍,而这种新识别出的机制或许会参与到Aβ所诱导的线粒体功能障碍中。

2024-05-13

照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因

研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。

2024-01-11

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Cell Stem Cell:清华大学沈晓骅团队揭示核RNA稳态促进细胞命运和衰老的系统性协调

这些效应表明,核RNA的动态周转协调了基本过程之间的串扰,以优化细胞功能。核RNA稳态的破坏会导致系统性功能下降,改变细胞状态并促进衰老。

2024-04-19

Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运

PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性,PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。

2024-02-01

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08