C3补体抑制剂pegcetacoplan达3期主要终点 表现优于获批疗法
今日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，其在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2），在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究PEGASUS中，表现优于获批疗法，显着改善患者的平均血红蛋白水平，达到试验的主要研究终点。PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）
热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期研究成功，显著降低LDL-C！
2019年11月19日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）中的第二项，结果显示，一年2次皮下注射给药300mg in
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性II
Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本批准！
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，包括视神经脊髓炎）患者，预防病情复发。此次批准，使Soliris成为了日本第一个也是唯一一个被批准治疗
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期项目成功，显著降低LDL-C！
2019年09月27日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日公布siRNA降脂药物inclisiran两项III期临床研究（ORION-9，ORION-10）的积极顶线数据。ORION-9研究在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中开展，结果显示，研究达到了全部主要终点和次要终点，该研究中，inclisiran显示出持久和强劲疗效、耐受性良好、在各
全球首个长效C5抑制剂！美国FDA批准Ultomiris新适应症，治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5
JAMA：维生素C疗法或能显著改善败血症患者的生存率
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of the American Medical Association上的研究报告中，来自弗吉尼亚联邦大学的科学家们通过研究发现，输注维生素C或能改善败血症和败血症性肺损伤患者的生存机会，并促进患者尽快恢复。图片来源：Virginia Commonwealth University败血症是一种应对感染的全
ESC 2019：一年皮下注射2次——开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran显著降低LDL-C＞50%！
2019年09月03日讯 /生物谷BIOON/ --The Medicines Company公司近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期研究ORION-11的完整数据。结果显示，一年两次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要和次要终点、耐受性和安全性均良好。ORION-11是一项