罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法
日前，Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏（Roche）达成一项合作，共同开发IONIS-FB-LRx，用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位，开发针对因子B（factor B， FB）的IONIS-FB-LRx疗法，治疗多种适应症。首个适应症将针对罹患地理萎缩（Geographic Atrophy， GA）的患者，这
Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，加拿大卫生部已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批，此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR
罗氏与Ionis公司反义RNA疗法IONIS-HTTRx获欧盟优先药物资格（PRIME）
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）与合作伙伴Ionis近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予IONIS-HTTRx（又名RG6042）治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）的优先药物资格（PRIME）。IONIS-HTTRx是首个也是唯一一个被证实可减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的药物，同时也是Ionis公
全球首个hATTR治疗药 Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟批准
美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。值得一提的是，此次批准使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。此次批准，是基于关键性III期临床研究NEURO-TTR的数据。该研究是一项为期15个月的随机（2
Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusiner
开发基因疗法 Ionis达成17亿美元许可
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会Ionis Pharmaceuticals与其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球独家授权许可Akcea进行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）两项药物的开发和推广，该协议总值达17亿美元。通过利用Ionis的前期准备以及Akcea的商业基础和布局，此次协议旨在强化
罗氏&Ionis早期亨廷顿舞蹈病试验结果积极
近日，Ionis及合作伙伴罗氏公布了一项I/II期研究的生物标志数据，该研究驱使制药巨头罗氏继续向IONIS-HTT Rx（RG6042）支付4500万美元的期权费用。相关研究人员于周四晚间表示，他们发现，使用该疗法的患者在接受最高剂量治疗后突变的亨廷顿蛋白平均减少40％，有些患者减少了60％。而且他们补充说，取得这样的效果对于任何亨廷顿药物来说都是第一次。要知道，正是这种毒性蛋白质给亨廷顿患者大
Ionis反义核苷酸新药获FDA优先审评资格
Ionis Pharmaceuticals今天宣布，FDA为inotersen的新药申请（NDA） 颁发了优先审评资格。Inotersen是一种用于治疗遗传性TTR淀粉样变性（hATTR）患者的在研新药。ATTR是一种罕见的严重致命疾病。ATTR患者体内的转甲状腺素蛋白(transthyretin，TTR)因为蛋白质分子折叠异常导致蛋白在外周神经、心脏、胃肠道系统、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺
治疗阿兹海默病 Ionis转战新靶点
阿兹海默病的新药研发一直是业内的难点。近期，tau蛋白继β-淀粉样蛋白后，成为很多公司关注的新靶点。Ionis Pharmaceuticals就于今日宣布，已经启动了一项在轻度阿兹海默病患者中进行的1/2a期临床试验，旨在降低中枢神经系统中的tau蛋白。该试验所评估的药物IONIS-MAPTRx是一种反义药物（antisense drug），可以选择性降低脑中微管相关蛋白tau（MAPT）或tau
Ionis在研新药inotersen3期临床数据积极
近日，美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals在周围神经系统学会（Peripheral Nerve Society）2017年年会上公布了家族性淀粉样多发神经病变（FAP）的在研新药inotersen的3期临床试验NEURO-TTR的最新顶线数据（top-line data）。数据显示，经过15个月治疗后，在两个主要终点上该药展示了良好的疗效：神经病变影响评分mNIS+7和Nor