Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。
小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作
据悉，该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验，首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。
阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
显著降低甘油三酯水平 Ionis反义寡核苷酸新药达2期终点
今日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics联合宣布，其反义寡核苷酸药物AKCEA-APOCIII-LRx在治疗患有高甘油三酯血症的心血管疾病（CVD）患者的2期试验中，达到显着降低甘油三酯水平的主要终点，及多个次要终点。在全球范围内，心血管疾病仍然是人类的头号杀手。在美国每38秒钟，心血管疾病就
Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）获得成功!
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra（volanesorsen）治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）临床研究BRO
Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
昨日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra（volanesorsen）已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。
罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布，评估RG6042（IONIS-HTTRx）治疗亨廷顿病（HD）的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无