第一三共新型口服CSF1R抑制剂pexidartinib在美欧进入审查
2019年4月08日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理pexidartinib的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准pexidartinib用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。之前，EMA已授予pexidartinib治疗TGCT的孤儿药资格。在美国，F
IGF-1R靶向单抗teprotumumab验证性III期临床获得成功
2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司公布了实验性抗体疗法teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病（TED）的验证性III期临床研究OPTIC（NCT03298867）的顶线结果。结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出
第一三共新型口服CSF1R抑制剂pexidartinib获美国FDA优先审查
2019年2月14日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理pexidartinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），该NDA申请批准pexidartinib用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标
Autism Research：PAC1R突变影响自闭症的症状
2019年1月8日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究发现，基因PAC1R的突变可能与自闭症谱系障碍（ASD）患儿的社会缺陷严重程度有关。如果试验结果能够得到后续证实，那么该研究确定的潜在新型生物标志物可以更好地指导设定自闭症儿童预测和干预措施。 “我们的研究表明，携带PAC1R突变的自闭症患者可能更容易出现更严重的社会问题，并破坏与杏仁核的功能性大脑连接，”该研究的作者Josh
一文览尽CAR-T相关CRS管理办法：IL-6R、IL-1R单抗、潜在生物标志物以及两款干细胞疗法
现如今，CAR-T在血液肿瘤乃至某些实体瘤上的成功和不俗表现大家都早已耳熟能详，随着两款CAR-T细胞药物的获批上市，这一领域已然热到滚烫，迅速成为了生物医药领域的重点突破方向，但关于CAR-T疗法的毒性作用也一直如鲠在喉。CAR-T治疗“具有潜在的治愈性”，但CRS作为一种常见的，不可预测且可能致命的并发症，必然会限制这一疗法的发展。CRS即免疫刺激分子产生激增。可能会导致危险的高热、低血压以及
柳叶刀公布PD-1抗体联合IL-15激动剂临床一期试验结果
肺癌，作为全球范围内发病率最高和死亡人数最多的肿瘤，被称为癌症里的第一杀手。据统计，2015年，中国新发肺癌病例73万，死亡60万。即使是在医学高度发达的美国，肺癌也占一直据癌症死亡人数的榜首。幸运的是，对于40%的患者而言，肺癌并不可怕，经过基因检测，如果存在EGFR/ALK等敏感突变，患者可以采用靶向药治疗，有效率高达60%-80%。但剩下大约60% 的患者通常情况下只能选择有效率
Immunity：三十年来，终于破解免疫细胞释放IL-1之谜
2017年11月29日/生物谷BIOON/---白细胞介素-1（IL-1）是在1984年首次描述的。IL-1是一个较大的细胞因子家族中的一个高度强效的成员，这些细胞因子调节着免疫反应和炎症。几种广泛使用的抗炎药，如阿那白滞素（anakinra），阻断IL-1，从而治疗类风湿性关节炎、全身性炎性疾病、痛风和动脉粥样硬化。IL-1是阿尔茨海默病中的一个令人感兴趣的靶标。然而，迄今为止，没有人知道它是如
Nature：我国科学家解析出人GLP-1R的高清三维结构图
G蛋白偶联受体的七跨膜α-螺旋结构，图片来自Valeryns/Wikipedia。2017年5月28日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国上海科技大学iHuman研究所和复旦大学药学院的研究人员解析出人胰高血糖素样肽-1受体（glucagon-like peptide-1 receptor, GLP-1R）的分子结构。相关研究结果于2017年5月17日在线发表在Nature期刊上，
MC1R基因和太阳都与它有关系
尽管在全球人口中，长了许多雀斑的人相对较少，但许多人鼻梁和脸颊周围有一些浅浅的斑点。可是对于一件如此平常的事情，我们仍然不知道为什么有些人会长雀斑，有些人会长出远比其他人多的雀斑。雀斑的小点里含有大量
