Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
衰老样巨噬细胞通过分泌IL-10介导雄性小鼠终板硬化血管生成
研究者提出，血管生成、破骨细胞活性与成骨细胞活性三者之间的协同作用共同引发了终板硬化。一旦血管生成受阻，破骨与成骨活动亦随之受限。
2024-05-01
NATURE IMMUNOLOGY：IL-23可稳定肿瘤微环境中的效应 Treg 细胞程序
研究人员系统地研究了小鼠和人类TMEs中IL-23的细胞来源和感应器，旨在了解IL-23原癌基因功能的机制，为癌症中靶向 IL-23/IL-23R 轴可能是激发抗肿瘤免疫的假设提供支撑数据。
2024-03-02
【嘉宾阵容揭晓】30+大咖齐聚上海2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛，9月13-14日，精彩不容错过！
2024年9月13日至14日在上海举办“2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛”。
2024-08-12
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑！杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature子刊：厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性，并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性，并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用，同时为基因编辑提供了一定的指导作用，将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04