CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
2021年4月9日Science期刊精华
2021年4月12日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2021年4月9日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：揭示蛋白QSER1保护DNA甲基化谷免受新生甲基化doi:10.1126/science.abd0875; doi:10.1126/science.abh3187DNA甲基化对哺乳动物的发育至关
Immunity: Foxp3通过IL-2介导胸腺Treg细胞免疫耐受活性的形成
调节性T（Treg）细胞在建立和维持免疫耐受中起着至关重要的作用。大多数Treg细胞表达CD25分子(IL-2R受体)，它与白介素IL-2之间存在高亲和力，CD25激活后通过诱导转录因子STAT5的激活来发出信号。 IL-2在Treg的细胞生物学的多个方面起着核心作用。
PNAS：ICOS和IL-10协同作用以促进宿主-微生物群落的共生
全基因组关联研究（GWAS）结果显示：ICOSLG（编码可诱导的共刺激配体ICOSL）是炎症性肠病的易感基因。 ICOSL与树突状细胞中模式识别受体信号的增强，CD4 T细胞诱导IL-10的产生以及针对特定抗原的高亲和力抗体的产生有关，所有这些都可能解释其参与胃肠道炎症的机制。
Cell Rep: 抗炎细胞因子IL37对驯化免疫的抑制作用
“驯化”免疫（Trained Immunity，TI），是指单核细胞/巨噬细胞在暴露于病原体或疫苗之后产生的天然免疫记忆，该机制具有保护机体免受感染的作用。TI的主要特征在于组蛋白翻译后修饰过程的变化，进而导致免疫代谢发生改变，最终促进促炎性因子的表达。TI的缺陷会导致炎症疾病的产生。
Mol Cell：光敏性sgRNA调控Cas9蛋白的失活
对CRISPR-Cas9技术的精确调控可以提高其在基因编辑方面的安全性和适用性，然而这一目标目前却仍受 “不完全失活” 、 “速率过慢” 等缺点的限制。为了克服这些障碍，在最近一项研究中，来自约翰霍普金斯大学的Taekjip Ha教授等人设计了光敏感、可裂解的guide RNA（pcRNA），从而能够利用光照达到降解sgRNA分子，进而调控Cas9核酸酶基因
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
