罕见血液紊乱症靶向药物临床I期试验完成
2017年12月12日/生物谷BIOON/---最近召开的美国血液学会年度会议上的一项临床I期试验结果表明：对于恶性或晚期的系统性肥大细胞增多症（AdvSM），即一种罕见的血液紊乱疾病，一种靶向其遗传突变位点的实验性药物取得了快速与持久的治疗效果，而且并没有出现负面效应。这一药物名为BLU-285,其靶向的是常见于AdvSM中的KITD816V突变。“我们发现这一药物能够产生快速与持久的治疗效果，
首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验
β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，生后3～6 个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4 周输血1 次，随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状，
Nature：从结构上揭示MHC-I肽组装复合体筛选蛋白片段机制
图片来自S. Trowitzsch, A. Möller, R. Tampé。2017年11月16日/生物谷BIOON/---如今，社交媒体帮助我们跟上时事。由于我们无法同时处理大量的信息，神经网络仅提取我们需要知道的信息。我们体内的细胞以一种类似的方式运作：在抵抗寄生虫、病毒甚至癌症的过程中，一种被称作MHC-I肽组装复合体（MHC-I peptide-loading complex）
Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果
11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随
肝癌的预后治疗与IFN-α免疫疗法
在肝癌中，生物标记物的变化对于治疗预后以及IFN-α等免疫疗法的效果的判断在临床上具有重要意义。上海第二军医大学曹雪涛院士课题组的研究人员利用TMA的方法对大量肝癌组织样本进行RIG免疫组化染色，并利用HistoFAXS系统进行单细胞RIG表达水平定量分析发现RIG-Ⅰ（可以促进IFN-α表达的基因）的表达水平在人的肝癌组织中显著降低。RIG-表达水平降低的病人存活期短，同时对IFN-α免疫疗法的
基石药业PD-L1单克隆抗体(CS1001) I期临床试验首例病人用药
-国内首个自然全长全人源抗PD-L1单克隆抗体(CS1001) I期临床试验首例病人用药苏州2017年10月20日电 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司今日宣布，国内首个全长全人源PD-L1单克隆抗体药物CS1001首次人体临床试验成功迎来首例病人在北京肿瘤医院的入组和给药，随后的试验将在北京肿瘤医院、复旦大学肿瘤医院等地同步展开。基石药业是一家专注开发肿瘤免疫治疗药物的生物医药公司。“这
II型糖尿病药物治疗I型糖尿病有奇效
2017年9月15日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《The Lancet Diabetes and Endocrinology》杂志上的一篇文章，一类被用于治疗II型糖尿病的药物“dapagliflozin（DEPICT-1）”对I型糖尿病患者也显现出了明显的治疗效果。该研究是由来自Buffalo大学的研究者们做出的，相关结果同时在最近召开的欧洲糖尿病学会上得到了展示。
IJED：许多I型糖尿病青少年存在饮食紊乱现象
2017年9月8日/生物谷BIOON/---根据最近发表在《International Journal of Eating Disorders》杂志上的一篇文章，研究者们发现青少年群体中的I型糖尿病患者往往会出现对自己身材不满意以及饮食习惯不规律等现象，其中以女孩子最为常见。在这项研究中，来自澳大利亚Deakin大学的Emanuala Araia等人利用一项全国范围内的线上调查（Diabetes
体外培养胰岛组织可有效缓解I型糖尿病
2017年8月25日 讯 /生物谷BIOON/ --胰岛是胰腺中负责产生胰岛素的小部分细胞群体。I型糖尿病患者则由于免疫系统摧毁了胰岛，导致患者需要依靠日常注入胰岛素维持体内血糖的稳定。血糖浓度过高会导致高血糖症以及糖尿病型酮病。如果得不到及时的处理，将会导致死亡的发生。在胰岛功能恢复之前，患者不得不终生主动地控制血糖水平。为了解决这一问题，来自匹斯堡大学工程学院的研究者们希望利用人源多能性干细胞
PNAS：组织相容性复合体通过调节肠道微生物稳态保护机体不受I型糖尿病与其它自体免疫性疾病的影响
2017年9月1日/生物谷BIOON/---最近一项研究发现，一种保护机体抵抗自体免疫疾病，尤其是I型糖尿病的基因是通过改变肠道微生物的组成发挥功能的。小鼠水平的试验结果表明，发育关键时期如果体内的肠道微生物组受到抗生素的破坏之后，该基因保护机体免受I型糖尿病的作用会受到明显的影响。这一发现再次强调了婴幼儿应尽量避免接触抗生素的重要性。（图片来源： CC0 Public Domain）控