Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!
Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
首个C3抑制剂！Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲：将成PNH新护理标准!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
海杰亚医疗完成5亿人民币C轮融资，华兴资本担任财务顾问
4月26日，海杰亚医疗正式对外宣布完成5亿人民币C轮融资。本轮融资由华创资本领投，中国国新央企运营投资基金、国药资本、博远资本等联合投资，人工智能领军企业商汤科技参与战略投资，华兴资本担任此次融资的财务顾问。 本轮融资完成后，海杰亚医疗将加速推进公司核心产品康博刀的市场与渠道建设，进一步推动人工智能在肿瘤微创手术治疗中的应用，全面推动肿瘤介入各产品
Ann Rheum Dis：Tenascin-C可通过激活Hippo信号促进强直性脊柱炎末端新骨形成
在本研究中，实验团队发现TNC参与了AS的病理新骨形成，可以认为这是一种特殊的异常组织重塑形式。然而，尽管研究结果提供了TNC通过调节ECM的生物力学特性和增强软骨形成来促进病理新骨形成的证据，考虑到它在免疫调节和炎症中发挥多方面的作用，TNC还可能在AS的韧带微环境调节或慢性炎症的维持中发挥重要作用，继续研究这一多功能分子（TNC）在AS发病机制中的作用将是非常有意义的。
礼来新一代KRAS G12C抑制剂：临床前数据亮眼，抗癌活性较AMG 510提高10倍
RAS是人类肿瘤中最先被鉴定出来的致癌基因，也是存在最为广泛的致癌性突变基因之一，发现至今已超过40年，一度被认为是“不可成药”靶点。RAS基因家族目前已知的成员包括KRAS、NRAS和HRAS，其中KRAS突变最为常见，大约占85%。RAS原癌基因编码细胞内鸟嘌呤核苷酸结合蛋白，属于GTPase家族。RAS GTPases通过响应细胞外信号，在结合GTP的