Bluebird基因疗法LentiGlobin BB305获得FDA突破性疗法认证
最近美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示公司开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已经获得了FDA的突破性药物地位认证。
Isis制药宣布启动反义药物ISIS-SMNRx Ib/IIa期SMA试验
2012年11月2日电 /生物谷BIOON/ --Isis制药今天宣布启动一项Ib/IIa试验，在脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）儿童患者中，对反义药物ISIS-SMNRx进行评价。SMA是一种严重、罕见的遗传性神经肌肉疾病，其特征是肌肉萎缩及肌无力，是导致婴儿死亡的最常见遗传病。 SMA是一种破坏性疾病，导致脊髓中为正常肌肉功能所必需的神经细胞过早丧失。
Neuralstem启动NSI-189用于重度抑郁症的Ib临床试验
6月25日，Neuralstem公司宣布启动NSI-189用于重度抑郁症（MDD）的Ib临床试验。 NSI-189是Neuralstem专有的新化学实体，此神经小分子药物能刺激大脑海马体新神经元的生长，已证明海马体与MDD等多种疾病相关。
CytRx启动aldoxorubicin联合阿霉素在实体瘤患者的Ib期临床试验
7月25日，美国CytRx公司宣布启动aldoxorubicin联合常用化疗药物阿霉素（doxorubicin）的Ib期临床试验，以确定其最大耐受剂量并评价初步疗效。 Aldoxorubicin为靶向肿瘤的阿霉素轭合物。该单中心的aldoxorubicin研究，计划招募多达24例以其他方案治疗失败的恶性实体瘤患者。
默沙东公布免疫检查点药物pembrolizumab Ib期研究新数据
默沙东公布免疫检查点药物pembrolizumab大型Ib期研究新数据。该药是一种实验性抗PD-1单抗，目前正接受FDA的审查，FDA将于今年10月作出审查决定。
百时美施贵宝nivolumab+Yervoy组合疗法Ib期1年总生存率高达94%
百时美施贵宝nivolumab+Yervoy组合疗法Ib期研究取得积极数据，1年期生存率达94%，2年生存率达88%，nivolumab是一种免疫检查点抑制剂，Yervoy是一种黑色素类药物。
默沙东阿尔茨海默氏症BACE抑制剂MK-8931 Ib期临床取得积极数据
2013年7月15日讯 /生物谷BIOON/ --默沙东（Merck & Co）7月14日公布了在轻度至中度阿尔茨海默氏症（Alzheimer's Disease）患者中开展的有关实验性口服β-淀粉样前体蛋白裂解酶（BACE1或β分泌酶）抑制剂MK-8931的Ib期临床试验结果。 该项研究中，以β淀粉样蛋白的水平作为BACE活性的一种衡量方法。
Inspiration公司向FDA提交IB1001(重组凝血因子IX)生物制品许可申请
2012年4月17日，路透社，Ipsen公司今天宣布，其合作伙伴Inspiration生物制药公司（Inspiration Biopharmaceuticals）已向FDA提交了IB1001的生物制品许可申请（Biologics License Application，BLA），这是一种静脉注射的重组凝血因子IX（fFIX），用于治疗和预防B型血友病患者的出血。
NCI与Tau制药启动mibefradil Ib期试验胶质瘤患者招募工作
2012年6月1日，Tau公司（Tau Therapeutics），一个专注于开发T型钙通道抑制剂用于实体瘤治疗的制药公司，今天宣布，与国家癌症研究所（NCI）成人脑肿瘤协会（ABTC）合作的一项Ib期试验已开始进行患者招募。该项试验将利用该公司的首个候选产品--米贝地尔（mibefradil），有望为复发性高级别胶质瘤患者带来一种新的治疗方法。