一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Nat Med：骨髓支持细胞因子使得AML患者对靶向CD123的CAR-T细胞产生抵抗性
研究揭示了以往针对AML的免疫疗法研究中的一个盲点，并为在骨髓性癌症中使用CAR-T细胞和信号传导阻断的联合疗法提供了有力的依据。
2024-10-22
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
J Extracell Vesicles：血浆源性细胞外囊泡(EVs)作为烧伤患者脓毒症的生物标志物
这项工作的重点是利用拉曼光谱来鉴别从烧伤患者血浆中分离的ev中的脓毒症标志物，本研究结果为宿主生物体液中细菌ev的光谱研究的未来临床应用建立了一个快速、敏感的工作流程。
2024-09-29
Science子刊：北京大学郑晓峰/景红梅团队揭示ENKTL淋巴瘤患者耐药新机制
该研究表明，sEV中的CD98hc蛋白可作为监测淋巴瘤进展和耐药的临床标志物，为靶向肿瘤来源的sEV和sEV中的CD98hc蛋白治疗ENKTL提供了理论依据。
2024-10-07
Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
2024-10-31
《细胞》重磅：降脂靶点突变“跨界”影响全球至少7成乳腺癌患者，促乳腺癌远处转移累计风险升高10倍！
已获批的PCSK9抑制剂依洛尤单抗在小鼠实验中，可有效抑制乳腺癌远处转移的起始，也就是与PCSK9胚系突变rs562556的作用针锋相对，而且对已形成的转移灶也有一定抑制作用。
2024-12-31
