局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法，定价280万美元
8月18日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，美国FDA已批准其基因疗法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于需要定期输血的所有基因型
2022-08-19
FDA提前4个月批准！首个HER2低表达乳腺癌靶向疗法诞生
第一三共在7月25日宣布FDA授予该申请优先审评资格，FDA此次通过实时肿瘤学审评（RTOR）和奥比斯计划 (Project Orbis)批准Enhertu，比预定的日期提前了4个月。
2022-08-08
FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题，并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰，以防止移植物抗宿主病（GvHD）以及身体对CAR-T细胞的排斥
2022-08-02
儿童活动性狼疮肾炎新选择，美国FDA批准首款儿童生物制剂倍力腾！
贝利尤单抗是美国FDA首个批准用于治疗儿童活动性狼疮肾炎的治疗方案。狼疮肾炎是患儿并发症、住院和死亡发生率增加的重要因素。
2022-08-01
美国FDA批准Opzelura(芦可替尼)乳膏剂：显著改善面部&全身皮损复色!
Opzelura是美国FDA批准的第一种用于治疗白癜风进行皮损复色（repigmentation，色素再沉积）的药物，也是该机构批准的唯一一种JAK抑制剂外用制剂。
2022-07-25
香港浸会大学在成骨治疗新策略领域引领大学-企业协同创新：从分子靶点研究到适配子药物发现至FDA孤儿药认定
成骨不全症，又名玻璃娃娃或瓷娃娃，是一种罕见的遗传学骨病，目前缺乏有效的治疗药物。
2022-07-29
罗氏Lunsumio获美国FDA优先审查：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)!
Lunsumio已在欧盟获批，该药是第一种CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，将为复发或难治性FL患者提供一种无化疗、现成的、固定疗程、门诊治疗选择。
2022-07-07
Alzhe Res & Ther：两种FDA获批的药物或有望遏制阿尔兹海默病患者的疾病症状
来自科罗拉多大学等机构的科学家们通过研究发现，两种常用的精神性药物或能帮助改善阿尔兹海默病患者的机体症状，包括增强机体认知功能等。
2022-07-02