Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代
结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
癌症中的脱缰野马ecDNA(染色体外DNA)
未来,ecDNA研究不仅将在癌症领域发挥作用,还可能为其他复杂疾病的遗传机制研究提供借鉴。随着基因编辑技术、全基因组测序和生物信息学分析的不断进步,我们有望揭开更多关于ecDNA的奥秘。
2024-12-28
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具,为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示,RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望,并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体,治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中,研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障(BBB)并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体(简称Plofsome)。
2024-09-05
Nat Immunol:局部递送靶向CD45的细胞因子可提高肿瘤治疗效果并减少毒性
该研究证明了通过局部靶向递送细胞因子,能够有效增强肿瘤消退率,并诱导强大的系统性抗肿瘤免疫反应,同时保持较低的毒性,显示出良好的临床应用前景。
2024-08-25
揭示FANCD2-FANCI识别单链-双链 DNA交叉点并启动DNA修复机制
这项新的研究表明因DNA交联而停滞的复制叉内的DNA 结构(而不是交联 DNA 本身)触发了D2-I复合物停止滑动并夹紧DNA以启动修复。
2024-08-12
Sci Adv:靶向作用新型分子机制或有望修复癌细胞中损伤的DNA
本文研究揭示了在DNA损伤修复和癌症进展过程中EZH2的功能微调PARP1活性背后的分子机制,这就为联合靶向作用EZH2和PARP1从而治疗癌症提供了一定的理论依据。
2024-12-14