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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

基于血液cfDNA或粪便DNA的新型筛查方法临床研究取得成功,可检出80%以上早期肠癌

近些年来,无创筛查肠癌一直都是热门课题,而今天同步刊发在《新英格兰医学杂志》(NEJM)的两项临床研究成果,标志着无创筛查肠癌前进了一大步。

2024-03-17

邦耀生物通用型CAR-T细胞疗法临床效果显著,患者已停用所有传统治疗药物

CAR-T细胞治疗已经在血液肿瘤中取得了革命性的进步,改变了血液肿瘤的治疗格局。

2024-04-24

ACS Nano:水溶液中银介导的鸟嘌呤 DNA 双链体的形成和纳米力学特性

近段时间,来自美国加州大学尔湾分校材料科学与工程系的Eshana Bethur教授及其团队深入研究如何形成控制良好的 G-Ag-G 双链体以及可能与银离子配对的更高阶 DNA 纳米结构。

2024-01-27

Pharmaceuticals:科学家开发出有望治疗出血性中风的新型疗法制剂

本文研究揭示了一种能治疗机体脑出血的新型治疗性策略,同时也为研究人员在临床实践中利用cofilin抑制剂提供了新的线索和思路。

2024-03-10

Cancer Cell:科学家有望利用生物标志物来预测免疫疗法的成功

生物标志物是个体化医学的重要组成部分,其能帮助临床医生做出明智的医疗决策,并制定适合特定患者及其医疗状况的最佳治疗方案。

2024-03-05

ACS Nano:利用多价 DNA 纳米刷对细胞表面工程进行金属诱导能量转移(MIET)成像

最近,利用氧化石墨烯层、蓝色葡聚糖和胰蓝等淬灭剂的 FRET 技术的进步促进了对膜动力学以及膜与蛋白质之间相互作用的探索。

2024-01-26

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

《癌细胞》:mRNA抗癌疗法立大功!BioNTech团队发现,IL-2的mRNA可以让隐身的癌细胞显形

研究者们使用LPP纳米递送平台封装了IL-2 mRNA(且融合了人血清白蛋白),将mRNA精准递送到肝细胞再翻译为IL-2蛋白,显著延长了IL-2半衰期,且无明显不良反应。

2024-03-18

来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组安全港,为更安全的基因治疗奠定基础

研究团队开发了一种新型基因插入技术——“精确RNA介导的转基因插入”(PRINT)。

2024-02-27