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福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Cell:付巧妹团队通过古代发酵奶制品DNA揭示人类对乳酸菌的应用、传播和驯化

研究团队的一系列技术探索和系统性古微生物基因组研究,得以重建世界首例古代奶制品的发酵微生物基因组数据,揭示乳酸菌3500年以来在奶制品发酵环境中功能基因的演化历程。

2024-10-01

Nature: 新开发的TATSI技术利用转座元件将定制DNA整合到植物基因组的特定位点

TATSI 技术利用了植物转座元件 20 多亿年进化的优势,这些转座元件就像经过磨练的分子机器,自然而然地将 DNA 导入宿主基因组中。

2024-07-14

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

诺奖得主David Baker团队最新Nature:合成新型受体,创建更安全的CAR-T细胞疗法

该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体,这种受体可以感知周围环境中的分子,并据此改变细胞内基因的表达。

2024-11-29

Cancer Cell:揭示化疗或能改变卵巢癌使其对免疫疗法更加易感背后的分子机制

本文研究结果揭示了临床相关的髓细胞驱动的空间T细胞的耗竭或能开启免疫疗法策略从而释放高级别浆液性卵巢癌患者机体中CD8+ T细胞介导的抗肿瘤免疫力。

2024-12-23

Cell:科学家识别出能帮助癌细胞躲避CAR-T细胞免疫疗法的特殊蛋白

YTHDF2能开启帮助癌细胞产生稳定能量来源的基因的表达,从而促进细胞生长和扩散的能力,此外,这一蛋白还能通过降低在正常情况下诱发免疫系统检测并攻击癌症的抗原生物标志物的存在。

2025-01-16

PNAS:琥珀酸维生素E或能有效控制肿瘤生长并增强免疫疗法的疗效

本文研究揭示了FTO蛋白降解背后的新型分子机制,并识别出了能抑制肿瘤生长并克服免疫疗法耐受性的FTO膳食降解剂。

2025-02-26

Nature Medicine:首个CAR-巨噬细胞疗法临床试验结果公布,安全有效治疗晚期实体瘤

这项临床试验结果表明,CAR-M 细胞疗法在 HER2 过表达的实体瘤患者中具有初步的安全性和可行性,并且能够诱导肿瘤微环境(TME)的重塑和抗肿瘤免疫反应。

2025-02-13

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25