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Molecular Therapy Nucleic Acids: 靶向DNAJB6亚型可以治疗肢体带状肌营养不良

D1型肢带型肌营养不良症(LGMDD1)是由DNAJB6基因的主要遗传突变引起的。LGMDD1患者的发病年龄范围很广,可能有近端或远端为主的无力模式。

2023-07-24

ACS Nano:HIV-1 的噬菌体剥离是一个多步骤过程,先是缺陷形成,然后是噬菌体晶格解体

完整的HIV-1核心进入细胞核,并且在CA整体丢失之前,通过衣壳晶格中的局部缺陷开始脱膜,为衣壳脱膜的动力学提供了重要的见解。

2024-01-27

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

英矽智能通过生成式AI发现治疗乳腺癌等癌症的强效选择性MYT1抑制剂

药物研发公司英矽智能(Insilico Medicine)的研究团队利用专有的由人工智能驱动的靶点识别平台PandaOmics,分析了五种妇科癌症的数据,包括卵巢癌、子宫内膜癌、宫颈癌、乳腺癌,以及三

2024-01-24

Science子刊:新研究揭示BMAL1磷酸化如何影响海马体中的突触可塑性

为什么我们在一天中的某些时候思维更敏锐?在一项新的研究中,美国波士顿儿童医院医学博士Jonathan Lipton及其研究团队阐明了昼夜节律---人体自然的昼夜周期---与称为突触的大脑连接之间的关系

2024-01-16

王国华团队开发出CRISPR-spCas9高精度高效率变体Variant No.1

该研究成功开发出了可以保持高效的在靶剪切效率的同时大幅度降低脱靶率的基因编辑工具spCas9的优秀变体Variant No.1。

2024-01-04

抗真菌蛋白DECTIN-1可用于自身免疫疾病和癌症治疗

澳大利亚国立大学(ANU)的一项最新研究表明,免疫系统中的一种抗真菌蛋白质也会加剧部分自身免疫性疾病的严重程度,例如肠易激病(IBS)、1型糖尿病、湿疹和其他慢性疾病。

2023-12-13

Theranostics:Trx-1的核易位是治疗结肠直肠癌的潜在治疗靶点

越来越清楚的是,慢性炎症增加了患癌症的风险,并促进了肿瘤的进展和转移。慢性炎症性肠病是一种被称为结肠炎相关癌(CAC)的结直肠癌(CRC)类型的确定危险因素。

2023-12-26

Science子刊:腺病毒疫苗治疗HPV相关癌症,1期临床结果发布

进一步分析表明,这种有益反应与肿瘤微环境有关,疫苗通过扩增外周HPV特异性T细胞而发挥作用。这些结果表明,有必要对RRP患者进行进一步的PRGN-2012的临床开发,目前正在进行2期临床试验。

2023-12-14

Sci Transl Med:肠道微生物或能帮助确定患者对减缓1型糖尿病发生的药物的反应

来自多伦多大学等机构的科学家们通过研究揭示了肠道微生物组如何影响患者对药物泰普利单抗(teplizumab)的反应,其是一种能减缓1型糖尿病的药物。

2024-01-10