华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Nat Med：新的生物标志物可预测哪些肾癌患者受益于免疫疗法
得益于免疫疗法，近年来转移性肾癌患者的存活率大幅提高：一半以上的患者在确诊五年后仍然存活，而过去这一比例仅为10%。遗憾的是，这种创新疗法并非对所有患者都有效。
2024-05-28
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画，并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
2024-07-18
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
诺奖团队创立，下一代细胞疗法公司Caribou彻底放弃CAR-NK，股价跌跌不休
目前，Caribou 公司共有3款同种异体CAR-T细胞疗法处于1款临床试验阶段，分别是CB-010、CB-011和CB-012。
2024-07-20
Nat Genet：新研究发现AFF3基因的GCC重复序列扩增与人类智力残疾有关
这项研究的全表型组关联方法（phenome-wide association approach）将基因变异与人类表型联系起来，强调了这些基因变异对公共健康的广泛影响。
2024-09-25
Mol Cell：涂镇波等揭示转座元件衍生基因在肿瘤中的关键作用机制
本研究阐明了POGK通过其KRAB结构域与转录抑制因子TRIM28结合，形成转录抑制复合物，从而抑制小核糖体亚基RPS16和RPS29的基因转录。
2024-11-25