说你行你就行：FDA批准首款杜氏营养肌不良症（DMD）药物Eteplirsen
【新闻事件】：昨天FDA批准了首款DMD药物，SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys51），用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型（可从商品名看出），这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7
2016-09-21
患者持续施压 FDA对Sarepta DMD新药能否网开一面
杜氏肌营养不良是美国医药产业界最重视的罕见疾病之一。然而，近年来美国FDA却迟迟未能批准新药的上市，导致该领域临床治疗方法的严重短缺。本周一，美国FDA专家委员会将对Sarepta公司的相关产品eteplirsen加速审批申请进行审批，将这一问题再度推上风口浪尖。
2016-04-28
Human Molecular Genetics：达沙替尼（dasatinib）有望治疗DMD
在最近的一项研究中，谢菲尔德大学（University of Sheffield）研究人员发现，一种通常用于治疗白血病的药物表现出延缓杜氏肌营养不良（DMD）病情发展的潜力。
2016-03-23
Sarepta Therapeutics有望占据DMD患者的1/3市场
2012年1月11日 讯 /生物谷BIOON/-- Sarepta Therapeutics去年发布了eteplirsen治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的IIb临床试验数据，难以置信的是，这家纳斯达克公司股票暴涨了1400%。 关于eteplirsen，Sarepta今年正在计划开展验证性研究，2014年第一季度有望对它的投入。
2013-01-11