Nature：利用改良版IL-2抑制Tr1细胞有望改善免疫疗法的抗癌能力
在这项新的研究中，令研究者吃惊的是，旨在高度激活辅助性T细胞的疫苗却产生了相反的效果，抑制了肿瘤排斥反应。
2024-08-19
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
病毒衣壳蛋白组装操控及免疫效应研究中获进展
该研究获得了多层级且可变形的VLP自组装体系，揭示了组装形态对病毒衣壳蛋白免疫原性的重要影响，为纳米疫苗和其他功能蛋白纳米材料的设计提供了新思路。
2024-06-03
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Cell子刊：CAR-T细胞疗法又攻克一种自身免疫病——肌无力综合征
在最新研究中，一个特发性Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）病例，其具有高滴度的P/Q型抗突触前VGCC抗体，首次报道到了使用抗CD19 CAR-T细胞治疗后，患者疾病症状得到显著改善。
2024-11-01
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
