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Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

病毒衣壳蛋白组装操控及免疫效应研究中获进展

该研究获得了多层级且可变形的VLP自组装体系,揭示了组装形态对病毒衣壳蛋白免疫原性的重要影响,为纳米疫苗和其他功能蛋白纳米材料的设计提供了新思路。

2024-06-03

地中海贫血口服疗法III期研究成功

Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。

2024-06-05

Nature子刊:抗体鸡尾酒疗法,实现对艾滋病患者体内病毒水平的长期抑制

这项研究表明,广泛中和抗体(bNAb)可能为艾滋病患者提供一种新的治疗策略。

2024-09-20

《科学》子刊:中国科学家揭示“打通肿瘤经络”、以促血管生成增强免疫应答的新疗法

即使是胰腺导管腺癌(PDAC)这种超级免疫“冷肿瘤”,dCNP处理也能显著改善其肿瘤模型小鼠的免疫浸润状态,且经由新生成正常血管浸润来的免疫细胞,也不是常见的老弱病残状态。

2024-08-27

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Nat Chem:陈加余团队系统揭示三链体DNA互作蛋白调控机制与功能多样性

该研究首次系统地揭示了内源性三链体DNA调控蛋白的全景图,不仅为深入理解三链体DNA的动态调控奠定了基础,也为诸多蛋白的分子功能研究提供了全新视角。

2024-09-08

Nature Biotechnology | 突破质谱细胞术的瓶颈:ACE技术助力低丰度蛋白质检测

质谱细胞术(Mass Cytometry)是一种通过使用金属同位素标记的抗体来标记感兴趣目标的技术,能够在单细胞水平上同时测量数百万个细胞中的大约50种蛋白质或蛋白质修饰。

2024-08-05

Nat Commun:朱冰研究组揭示小鼠母源蛋白Pramel15促进合子DNA去甲基化机制

本研究发现,Pramel15可以调节受精卵DNA复制过程中细胞核内DNMT1的水平,从而帮助早期胚胎中的DNA甲基化重编程。

2024-09-03

Nature子刊:张华凤/高平/孙林冲揭示线粒体定位的MBD2c蛋白促进mtDNA转录和化疗耐药

该研究首次发现甲基结合蛋白MBD2c可以定位至线粒体基质并与线粒体基因组中的NCR结合,并与SIRT3/TFAM形成三元复合物促进mtDNA转录和线粒体呼吸代谢,从而增强乳腺癌细胞对顺铂的化疗耐药。

2024-12-06