CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
2021年3月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年3月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Cell：光敏性sgRNA调控Cas9蛋白的失活
对CRISPR-Cas9技术的精确调控可以提高其在基因编辑方面的安全性和适用性，然而这一目标目前却仍受 “不完全失活” 、 “速率过慢” 等缺点的限制。为了克服这些障碍，在最近一项研究中，来自约翰霍普金斯大学的Taekjip Ha教授等人设计了光敏感、可裂解的guide RNA（pcRNA），从而能够利用光照达到降解sgRNA分子，进而调控Cas9核酸酶基因
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
2021年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Cell：新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上，论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive
Cell Stem Cell：利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病（AML）从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞的基因，他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论
2021年1月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年1月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。今年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做了的贡
研究发现RNA互补抑制Cas13活性的分子机制
近日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）研究员杨荟研究组、美国纪念斯隆凯特琳癌症中心教授Dinshaw J. Patel研究组和分子细胞卓越中心研究员丁建平研究组合作，在Molecular Cell上，在线发表了题为Structural basis for self-cleavage prevention