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首次从结构上揭示CRISPR-Cas3系统作用机制

图片来自Cell,doi:10.1016/j.cell.2017.06.0122017年7月2日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院和康奈尔大学的研究人员获得来自嗜热裂孢菌(Thermobifida fusca)的I型CRISPR复合体的近原子分辨率的图片,揭示出它的作用机制的关键步骤。这些发现提供改善CRISPR在生物医学应用时的效率和准确性所需的结构数据。相关研究结果

2017-07-02

FDA批准Shire长效药物Mydayis用于13岁及以上注意缺陷多动障碍

英国制药商Shire近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准长效药物Mydayis( SHP465,苯丙胺单一实体混合盐产品),用于13岁及以上注意缺陷多动障碍(ADHD)患者的治疗。Mydayis是一种每日一次的药物,包含3种不同类型的药物缓释珠,该药不适用于12岁及以下儿童ADHD患者。Shire预计,将在今年第三季度将Mydayis推向美国市场。FDA批准Mydayis,是基于来自16

2017-06-22

JCI:CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症

图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症(Huntington's disease, HD)是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白(mutant huntingt

2017-06-20

范勇教授:CRISPR/Cas9基因编辑技术在人类胚胎水平治疗遗传病的应用

6月9日,由生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破,大会期间设有主题讨论环节,针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术

2017-06-10

CRISPR-Cas9更容易发生脱靶突变吸人眼球,已导致一些CRISPR公司股票下降

图片来自iStock/Vchal。2017年6月9日/生物谷BIOON/---上周,一项研究声称CRISPR-Cas9基因组编辑技术比预期中的更容易发生错误,这让它成为了全世界的头条新闻。也因此,一些投资者出售他们持有的基于CRISPR的生物技术公司的股票,这导致一些公司的股票价格下降高达15%。但是,这项最新的CRISPR报道能够证明所有的这种恐慌是正当的吗?开发基于CRISPR的疗法的科学家们

2017-06-09

利用CRISPR-Cas9技术开发出帕金森疾病新型筛选工具

2017年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项发表在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中,来自中佛罗里达大学(University of Central Florida)的研究人员通过研究利用突破性的基因编辑技术开发出了一种帕金森疾病的新型筛查工具,帕金森疾病是一种严重的神经系统疾病,这种技术能够帮助科学家们在实验室中对名为α-突触核蛋白的大脑蛋白进行实时监测,

2017-06-07

2017年5月CRISPR/Cas亮点盘点

2017年5月30日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的5月份,有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现

2017-05-30

科技部新公布13项重点专项立项清单 | 全国经费大排名

截至6月1日,科技部已经对“纳米科技”等5个、“七大农作物育种”等5个、“化学肥料和农药减施增效综合技术研发”等3个、“干细胞及转化研究”等5个、“大气污染成因与控制技术研究”等8个共计26个重点专项2017年度拟立项的项目信息进行公示。目前总经费达到143亿5526万元,知社将科技部于6月1日公布的最新13个专项以及各单位经费、项目整理如下。“大气污染成因与控制技术研究”等8个重点专项1

2017-06-02

Sci Rep:科学家有望利用CRISPR-Cas9成功治疗多种遗传性疾病

2017年6月3日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一项发表在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中,来自皇后大学的研究人员通过研究利用基因编辑工具成功治疗了遗传性疾病,相关研究或为后期研究人员开发新型疗法治疗罕见肝脏疾病及由遗传突变诱发的其它疾病提供思路和希望。图片来源:Queen's University研究者Angie Sin说道,利用CRISPR-Cas9系统,我们

2017-06-03

Science:基于CRISPR/Cas13a的诊断平台可检测任何RNA分子,灵敏度增加一百万倍

在一项新的研究中,研究人员将一种靶向RNA(而不是DNA)的CRISPR相关酶(即Cas13a)改造为一种快速的、廉价的和高度灵敏的诊断工具,从而有潜力引发研究和全球公共卫生变革。

2017-04-15