CRISPR-Cas9高通量功能基因筛选技术有助对肝癌的理解
上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所覃文新团队在《自然综述·胃肠病学和肝病学》杂志（Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology）发表长篇述评，全面总结了CRISPR-Cas9功能基因筛选技术在肝癌中的研究进展，阐述了当前利用该技术在探索肝癌发生发展和耐药机制以及开发治疗新靶点新策略等方面的进展，
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
2021年5月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
FGF13基因参与调控小鼠海马发育研究中获进展
近日，Cell Reports在线发表了题为《细胞核定位的FGF13异构体通过表观基因组学的机制参与调控出生后小鼠海马的神经发育》的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室研究员周嘉伟团队和南京医科大学教授胡刚团队共同完成。海马的正常发育和可塑性对人和
珀金埃尔默与13家实验室达成战略合作协议，推动生命科学前沿探索
5月21日，珀金埃尔默长三角合作实验室共建暨药物研发高峰论坛在黄浦江畔上海瑞金洲际酒店隆重举行。来自华东地区的多所高校、医院的近百名专家学者与企业代表齐聚一堂，共同探讨药物研发领域的领先技术与行业前沿动态。在会上，珀金埃尔默与13家优秀实验室达成战略合作协议，旨在加强仪器应用和科研工作的紧密结合，以推动生命科学尖端技术及药物研发先进方案的开发。珀金埃尔默生命
超13亿美元！渤健携手Capsigen合作开发基因疗法
渤健（Biogen）公司和Capsigen公司近日宣布，两家公司已签订战略研究合作协议，将设计具有递送转化基因疗法潜力的新型腺相关病毒衣壳（AAVcapsids），以解决多种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传学病因。这项合作意在治疗中枢神经系统和神经肌肉疾病。Capsigen的筛选技术可生产经过剂量优化、符合要求的载体，这些载体有望
Nat Commun：利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的癌症免疫疗法是革命性的，因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体，其功能是重新引导淋巴细胞（最常见的是T细胞）识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体，从而导致强有力的T细胞活化
Cell子刊：新研究利用CRISPR-Cas9成功地对人单核细胞进行基因编辑
2021年5月22日讯/生物谷BIOON/---自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间，科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细
Science：揭示护卫CRISPR-Cas的全新毒素-抗毒素RNA系统
2020年，基于CRISPR-Cas9系统建立的基因组编辑技术获得“2020年度诺贝尔化学奖”。该生物技术起源于科学家对微生物中一种特殊的免疫系统（即CRISPR-Cas系统）的研究。CRISPR-Cas系统是在原核微生物（古菌和细菌）中广泛存在的抗病毒（噬菌体）免疫系统。宿主菌通过将入侵病毒的特定DNA序列插入其CRISPR结构中，可形成对该病毒的永久性“