Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
Cell子刊：湖北大学李壮团队解析I型CRISPR-Cas系统中HNH介导的靶DNA切割机制
该研究通过系统的结构和生化研究，阐明融合了HNH核酸酶结构域的I型CRISPR-Cas变体系统的工作机理，为进一步的基因编辑应用和优化开发做了铺垫。
2024-08-03
Nat Struct Mol Biol：Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA，而不损伤DNA
来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA，向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。
2024-07-12
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
优化配方，实现每日1次给药！辉瑞继续推进口服GLP-1开发
该研究是一项随机、开放标签临床试验，旨在评估Danuglipron口服速释制剂和口服缓释制剂在健康成年人中的药代动力学和安全性。研究结果表明，新的制剂配方可使Danuglipron实现每日1次给药。
2024-07-16
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑！杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature子刊：厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性，并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性，并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用，同时为基因编辑提供了一定的指导作用，将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04
基石药业CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验完成首例患者入组
12月19日，基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。
2024-12-25
Immunity ：George Sen/刘烨揭示转录因子ZNF750协同LSD1/KDM1A抑制皮肤表面炎症的分子机制
我们的皮肤每天都在接受着外界各种不同促炎因素的刺激，但目前尚不清楚为什么它没有因为这种暴露而持续发炎。
2024-10-09