双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。
Advanced Science:王宇团队等构建基于CRISPR-Cas的RNA适配体筛选系统
鉴于该论文的工作仅仅是CRISmers的第一个靶点,且位于病毒表面,该筛选系统尚待更多靶标和更长时间的检验。当下,基于上述成果,团队正在推进抗新冠病毒的候选鼻喷药物面向临床应用的开发工作。
申占龙课题组揭示组蛋白去乙酰化酶指导的胃癌免疫治疗获益人群精准筛选和协同增效新策略
胃癌是严重威胁人类健康的常见消化道恶性肿瘤,2020年我国癌症新发病例和死亡病例胃癌均位居第3位。近年来,基于肿瘤微环境(tumor microenvironment, TME)的免疫检查点(PD-1
Nature Cancer:全基因组CRISPR筛选,发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
研究团队筛选到了一组几乎全新且独特的影响多发性骨髓瘤细胞脆弱性的基因,筛选到的这116个对多发性骨髓瘤生存至关重要的基因中只有少数在此前寻找多发性骨髓瘤基因突变或基因表达改变的研究中被发现。
AI制药算法新突破:通用分子指纹编码,显著提速药物分子筛选
该研究开发的变分图编码器的隐空间具有令人惊讶的多用途性质,可用于预测高度多样化数据集的属性。后续进一步的工作将涉及限制因素的缓解策略和算法在药物发现管线中的应用,包括随后的实验验证。
携1000万欧元走出隐匿模式,瑞士初创基于高通量平台筛选「长寿药」,计划明年针对伴侣犬开展试验
Epiterna 的高通量药物筛选平台并非局限于一种衰老机制或途径,而是以高通量的方式识别任何可以安全延长多个物种寿命和“健康寿命”(没有疾病的生命周期)的药物或药物组合。
Nature子刊:樊春海院士团队开发框架核酸状态机,在活细胞中实现CRISPR系统分级输运
分子机器是指在分子级别能根据外界刺激作出类似机械运动响应的分子(2016年诺贝尔化学奖)。而在活细胞中实现复杂的人工分子智能,尽管对于生物计算、微纳机器人、纳米智能诊疗等领域都具有重要的科学意义和巨大
Nature子刊:李丕龙团队开发相分离药物筛选平台,用于癌症治疗
异常相分离可能是这些PS-DBD融合蛋白相关癌症的共同机制,通过小分子药物调控异常相分离是治疗相关癌症的潜在途径。除了癌症以外,渐冻症(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)、阿尔茨海默病(AD)、帕金森病(
新研究合成筛选28种氧杂蒽酮衍生物,开发新型抗真菌药物,已证明早期治疗成功率高
该研究能够证明一种概念,即通过对氧杂蒽酮进行修饰,可以发现一组影响真菌拓扑异构酶 II 的新型选择性抗真菌药物。此外,研究结果还表明,可以使用这些衍生物来对付具有抗药性的真菌细胞。
Science:通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产
在一项新的研究中,来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素(lignin)---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树,同时还改善了它们的木材特性。这