CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆
基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑，这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化，因此非常适合修复或引入致病性突变。然而，上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战，因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。
eLife：新型全基因组CRISPR筛选技术或能发现与癌症发生相关的关键通路
2021年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自范德堡大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型全基因组CRISPR筛选技术，其或能帮助揭示80%-90%的肿瘤是如何生长的。这种新方法能够检测一种特殊的遗传开关，而该开关能诱导持续性的细胞分裂（癌症开始的标志物）。CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复
Nat Commun：高通量筛选揭示肠炎患者体内大肠杆菌感染的内在机制
粘附侵袭性大肠杆菌（AIEC）是克罗恩氏病患者（一种常见的肠道炎症）体内常见的致病菌。尽管这类病原菌与共生性的大肠杆菌具有很多表型方面的差异，通过基因组学的手段往往难以区分这两种不同的亚群，因而导致难以鉴定出关键的致病因子。在最近发表在《Nature Communications》杂志上的一篇研究中，来自加拿大McMaster大学的Brian K. Coom
2021年3月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年3月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Cell Rep: 抗病毒药物筛选揭示DNA损伤修复抑制剂的抵抗SARS-CoV-2感染的能力
SARS-CoV-2传播引发的COVID-19疫情已经成为全球性的公共健康危机，因此，寻找能够抑制病毒感染能力的药物也成为了亟待解决的问题。在最近发表在《Cell Reports》杂志上的研究中，来自美国加州洛杉矶分校的Vaithilingaraja Arumugaswami团队通过高通量的药物筛选系统，从430中蛋白质激酶抑制剂中筛选得到了34个候选物，这
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
Nature子刊：CRISPR技术揭示癌症扩散的机制
近日，惠康桑格研究所（Wellcome Sanger Institute）科学家的最新研究表明，以前与癌症无关的基因在某些癌症向肺部的扩散中起关键作用。研究小组发现，当基因LRRN4CL在小鼠中过度表达时，皮肤癌黑色素瘤更可能转移到肺部。
2021年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Cell：新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上，论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive