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一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20

Cell:基于CRISPR技术的新型图谱将每个人类基因与其功能关联在一起

首次全面地构建出人类细胞中表达的基因的功能图谱。

2022-06-16

CRISPR-Cas9介导β-连环蛋白功能丧失减轻椎间盘退变

该研究表明,CRISPR-Cas9是一种有用的工具,可用于识别新的药物靶点和开发治疗椎间盘退变的策略。

2022-06-09

Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂

实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。

2022-05-26

Science:有望取代CRISPR-Cas9的新型基因编辑工具问世!揭示IscB-ωRNA在RNA引导下切割DNA机制

CRISPR-Cas9系统利用向导RNA(gRNA)识别靶DNA序列。当发现匹配的DNA序列时,Cas9蛋白会在正确的位置切割靶DNA,然后就有可能在DNA水平上进行外科手术来修复遗传疾病。

2022-05-30

CRISPR基因编辑,恢复大脑出厂设置,改善饮酒对大脑造成的伤害

青少年酗酒是一个严重的公共健康问题,这项研究解释了当暴露在高浓度酒精中时,发育中的大脑会发生什么改变。

2022-05-12

Nature:CRISPR筛选助力,破解CAR-T治疗实体瘤难题

研究团队证实缺乏 IFNγR 信号通路的的胶质母细胞瘤细胞在暴露于 CAR-T 细胞后,其细胞黏附通路表达降低。

2022-04-27

Mol Cell:CRISPR-Cas系统和限制性内切酶携手对抗噬菌体感染

这些发现可能不仅帮助我们了解金黄色葡萄球菌如何抵御噬菌体;它们也有可能使我们更好地抵御金黄色葡萄球菌---一种因能够对抗生素产生抗性而臭名昭著的细菌物种。

2022-04-27

利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶性

这项研究证实,可以通过抗CRISPR寡核苷酸和siRNA来减少LNP递送的CRISPR基因编辑系统在肝脏细胞中导致的脱靶编辑。

2022-04-16