一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
2022-06-27
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
2022-06-20
Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂
实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。
2022-05-26
Science:有望取代CRISPR-Cas9的新型基因编辑工具问世!揭示IscB-ωRNA在RNA引导下切割DNA机制
CRISPR-Cas9系统利用向导RNA(gRNA)识别靶DNA序列。当发现匹配的DNA序列时,Cas9蛋白会在正确的位置切割靶DNA,然后就有可能在DNA水平上进行外科手术来修复遗传疾病。
2022-05-30
Nature:CRISPR筛选助力,破解CAR-T治疗实体瘤难题
研究团队证实缺乏 IFNγR 信号通路的的胶质母细胞瘤细胞在暴露于 CAR-T 细胞后,其细胞黏附通路表达降低。
2022-04-27
Mol Cell:CRISPR-Cas系统和限制性内切酶携手对抗噬菌体感染
这些发现可能不仅帮助我们了解金黄色葡萄球菌如何抵御噬菌体;它们也有可能使我们更好地抵御金黄色葡萄球菌---一种因能够对抗生素产生抗性而臭名昭著的细菌物种。
2022-04-27