Science：随着CRISPR技术的革命，中国成为基因组编辑领域的世界领导者了么？
2019年9月4日讯 /生物谷BIOON /——对很多人来说，CRISPR+中国等同于生物物理学家贺建奎(He Jiankui)。贺建奎去年臭名昭着地利用基因组编辑改变了将成为双胞胎女孩的两个人类胚胎的DNA。在他宣布这一消息之前，他在中国的CRISPR社区中还鲜为人知。中国的CRISPR社区发展迅速，现在在使用这一强大工具方面正在挑战美国，而且在某些方面已经超过了美国。CRISPR在中国更有代表
CRISPR-Cas系统新用途！开发出可编程的CRISPR反应性智能材料
2019年8月26日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas系统已成为科学家们在不断增加的有机体中研究基因的首选工具，并且正被用于开发潜在地校正基因组中单个核苷酸位点上的缺陷的新型基因疗法。它也被用于正在进行的诊断方法中，用于检测患者体内的病原体和致病突变。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学威斯生物启发工程研究所和麻省理工学院的研究人员展示了将CRISPR用作新型刺激反应性“智能（s
CRISPR临床新进展！美国将首次进行CRISPR体内临床研究！
2019年8月19日讯 /生物谷BIOON /——患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"编辑"特定位置的DNA。它的目的是作为一次性的治疗，永久改变人的原生
阿斯利康I型干扰素受体靶向单抗anifrolumab III期临床获得成功！
2019年08月30日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，评估单抗药物anifrolumab治疗系统性红斑狼疮（SLE）的III期研究TULIP 2达到主要终点：当联合标准护理时，与安慰剂相比，anifrolumab使狼疮疾病活动度实现统计学上显著和临床意义的降低。在第52周，采用基于不列颠群岛狼疮评估组的综合狼疮评估（BICLA）来测量降低程度。BICLA要
默克全球CRISPR专利总数达到20项
领先的科技公司默克(Merck)19日宣布，欧洲、以色列、韩国和英国的知识产权局已经发布了正式通知，支持该公司覆盖CRISPR（规律成簇的间隔短回文重复）基因编辑技术的另外七项专利申请要求，这让默克的全球CRISPR专利总数达到了20项。默克是基因编辑技术方面的领导者，在全球范围内拥有20项CRISPR专利默克此次所获得的最新CRISPR专利的详情如下：欧洲专利局所批准的专利面向：-
聚乙二醇化干扰素λ获FDA突破性疗法认定 治疗丁肝
今日，专注于研发罕见病靶向治疗的Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的聚乙二醇化干扰素λ（pegylated interferon-lambda，下称Lambda）获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗丁肝病毒（HDV）感染。丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人类病毒性肝炎中最严重的类型之一。HDV感染只会在乙肝病毒（HBV）感染患者中发生。丁型肝炎与
Nat Commun：首次利用CRISPR从活动物基因组中清除HIV
2019年8月22日讯 /生物谷BIOON /——坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院（LKSOM）和内布拉斯加大学医学中心(UNMC)的研究人员进行了一次重大合作，首次从活动物的基因组中消除了可复制的HIV-1 DNA，这是一种导致艾滋病的病毒。这项研究于近日在线发表在《Nature Communications》杂志上，它标志着人类艾滋病病毒(HIV)感染可能治愈的关键一步。"我们的研究显示，先后进行
Nature：科学家用CRISPR成功治疗肌营养不良症
2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现，在肌营养不良小鼠模型中，编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中，该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。肌营养不良是一种遗传性疾病，在这种疾病中，肌肉质量会减弱，导致机体虚弱，最终导致残疾。此前的研究表明，这种疾病由一种名为Lama2
Eiger公司首创III型干扰素IFN-λ获美国FDA突破性药物资格
2019年08月22日讯 /生物谷BIOON/ --Eiger是一家后期临床阶段的生物制药公司，致力于加速开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于罕见病和超罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予聚乙二醇干扰素λ（pegIFN-λ）治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染的突破性药物资格（BTD）。IFN-λ是一种首创的III型干扰素，Eiger公司从百时美施贵宝授权获得了该
Nature子刊：利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率
2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来，进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始，并且还将有更多的临床试验。然而，