新型CRISPR工具或能通过将RNA复制到基因组中精确修饰基因
2019年11月19日 讯 /生物谷BIOON/ --构成生命蓝图的DNA序列变异对任何物种的健康都是至关重要的，成千上万的DNA突变被认为都会导致疾病，经过几十年的遗传学和分子生物学研究后，如今研究人员在开发能够纠正突变的基因组编辑工具上取得了巨大的进展，但由于工具依赖于复杂和相互竞争的细胞过程，基因编辑的效率和准确性似乎受到了根本性的限制；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，研
Nat Biotechnol：科学家成功利用CRISPR技术实现剂量依赖性的基因表达激活
2019年11月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自北卡罗来纳大学Eshelman药学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，能够利用CRISPR基因编辑技术进行剂量依赖性的基因表达激活，文章中，研究人员描述了如何利用这种技术以一种可替换的方法来改变基因表达以及其工作的原理和机制。图片来源：CC0 Publi
美国科学家首次在国内利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症患者
2019年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者，截至目前为止，接受治疗的3名患者似乎是安全的，目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。图片来源：Penn Medicine via AP临床医生利用来自患者机体的免疫细胞，对其进行遗传改造来帮助患者机体识别并抵御癌症，同时给患者带来的副作
JCI：等位基因特异性RNA干扰有望治疗腓骨肌萎缩症2D型
2019年11月10日讯/生物谷BIOON/---个性化治疗可根据患者需求量身定制治疗方案。在罕见疾病中，开发针对一部分患者的靶向治疗方法可能是由于特定的医疗需求或现有治疗方法上存在的技术限制。较罕见的情况是，鉴定单例患者中的突变导致了患者特异性基因治疗方法的开发。在一项新的研究中，Morelli等人在早发性运动神经病变的非典型病例中，通过广泛的靶向遗传筛选确定了甘氨酰-tRNA合成酶（glycy
2019年10月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年10月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (W
Science子刊：即使控制良好的癫痫也会干扰人类思维和记忆
2019年10月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学医学院的研究人员可能有助于解释为何即使是那些从治疗癫痫的药物中受益的人，也常常会继续经历思维、感知和清晰记忆方面的困难。原因在于脑电活动的病理性噪声（pathological buzz）干扰了大脑的正常活动。这些研究人员说，某些药物或植入装置可经改进后减轻这些认知缺陷。相关研究结果发表在2019年10月16日的S
Nature：新一代CRISPR基因编辑技术诞生，或为人体细胞提供多种功能
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法，能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”，能够以精确，高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了生物学和治疗学研究的基因编辑范围，并有可能校正多达89％的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确
Science子刊：中南大学开发天然埃洛石纳米管递送小干扰RNA用于膀胱癌治疗
2019年10月17日讯 /生物谷BIOON /--RNA干扰(RNA interference， RNAi)技术可以特异性沉默靶基因的表达，是一种很有前途的癌症治疗方法。近日来自中南大学湘雅三院泌尿科和中南大学前列腺疾病研究所的研究人员发现天然埃洛石纳米管(natural halloysite nanotube， HNT)可以辅助递送一种针对受体相互作用蛋白激酶4 (receptor-inter
结合CRISPR技术开发新一代T细胞疗法 新锐A轮融资8500万美元
今日，ArsenalBio公司宣布完成8500万美元的A轮融资，用于推进该公司新一代“可编程”T细胞疗法的开发，治疗实体瘤和血液癌症患者。ArsenalBio公司于今年成立，是一家致力于将CRISPR基因编辑技术，合成生物学，智能学习等技术整合，并应用于免疫细胞疗法开发的初创公司。该公司开发的“无需病毒载体”的T细胞改造技术代表了癌症疗法的重大进步。现有的T细胞疗法是通过病
失眠竟会干扰机体肠道健康 引发诸如炎性肠病等多种健康问题
众所周知，经常上夜班的人或跨越不同时区旅行的人往往更易变得肥胖或患上肠道炎症，目前研究人员并不清楚其中具体的分子机制；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自葡萄牙的科学家们在肠道中发现一组与肠道健康密切相关的3型天然淋巴细胞(ILC3s，Group 3 innate lymphoid cells)或会受到大脑昼夜节律钟的调控。肠道ILC3中时钟基因的表达受昼夜节律控制图片来源：C