2021年6月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布
Intellia和Regeneron联合宣布，两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。中期结果显示，第28天，0.1 mg/kg剂量组血清TTR蛋白水平较基线平均降低了52%，而0.3 mg/kg剂量组-血清TTR蛋白水平降低了87%。
CRISPR-Cas9高通量功能基因筛选技术有助对肝癌的理解
上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所覃文新团队在《自然综述·胃肠病学和肝病学》杂志（Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology）发表长篇述评，全面总结了CRISPR-Cas9功能基因筛选技术在肝癌中的研究进展，阐述了当前利用该技术在探索肝癌发生发展和耐药机制以及开发治疗新靶点新策略等方面的进展，
cell death & differentiation：干扰素调节因子3调控成脂分化和脂肪组织炎症
脂肪细胞和脂肪组织功能障碍是肥胖和肥胖相关代谢性疾病的主要缺陷。干扰素调节因子3(IRF3)与脂肪形成有关。然而，IRF3在肥胖和肥胖相关疾病中的作用仍不清楚。在这里，作者发现IRF3在人体脂肪组织中的表达与胰岛素敏感性正相关，与2型糖尿病负相关。在小鼠前脂肪细胞中，IRF3缺失导致PPARγ和PPARγ介导的成脂基因表达增加，导致脂肪生成增加和脂肪细胞功能
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
Cell Reports：科研人员报道非典型激酶Riok3对病毒感染激活的Ⅰ型干扰素通路的调控作用和分子机制
浙江大学医学院、浙医二院杜雨棽教授和香港大学孙仁教授合作在国际著名期刊Cell Reports发表最新研究成果，报道了非典型激酶Riok3对病毒感染激活的Ⅰ型干扰素通路的调控作用和分子机制。论文题为“Riok3 Inhibits the Antiviral Immune Response by Facilitating T
Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
2021年5月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
世界上最恐怖的蚊子遇上神奇的CRISPR基因编辑技术，能否终结疟疾？
每当夏日将至，人们就开始陷入到被蚊子支配的恐惧之中，小小的蚊子不仅让很多人饱受皮肉之苦，还会传播疟疾、登革热、丝虫病等危害性较强的传染病。因此，别看人类处在食物链的顶层，可几十年过去了，除了杀虫剂策略，我们仍然没有什么一劳永逸的办法对付蚊子。随着CRISPR 基因编辑革命的爆发，人们开始将目光聚焦于基因驱动，并期许借此系统改造蚊子、终
Nature communication：干扰素在胃肠道损伤修复中的关键作用
2021年5月25日讯/生物谷/BIOON/---美国新泽西州立大学在Nature communication杂志上发表了题为"Critical role of interferons in gastrointestinal injury repair"的文章。溃疡性结肠炎的病因目前知之甚少，可能涉及黏膜免疫系统和肠道共生细菌之间复杂的相互作用，细胞因子是重