Science:科学家识别出所有哺乳动物脑细胞共有的学习和记忆基因的新型调节功能
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种能控制哺乳动物(包括小鼠和人类)记忆和学习能力的特殊DNA序列(SYNGAP1基因)的新功能。
2024-03-08
刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明
值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
王国华团队开发出CRISPR-spCas9高精度高效率变体Variant No.1
该研究成功开发出了可以保持高效的在靶剪切效率的同时大幅度降低脱靶率的基因编辑工具spCas9的优秀变体Variant No.1。
2024-01-04
Nat Med:科学家识别出或能解释2型糖尿病风险差异的特殊基因簇和生物学通路
这些多祖先的2型糖尿病基因簇或许包含了更广泛生物学机制,并能为解释2型糖尿病风险描述的祖先相关差异提供初步的见解。
2024-03-14
Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具
该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA,SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。
2023-11-18
Nature子刊:叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗,实现“闻香治病”
该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达,为合成生物学提供了新的调控工具,也为可控性的基因治疗研究提供了新方法,有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。
2024-02-12
父亲遗传给女儿的X染色体上很大一部分基因或都处于表达沉默状态!
当父亲X染色体上的基因处于表达状态时,其在母亲X染色体上就会适度表达,但当父亲X染色体上的基因处于沉默状态时,其在母亲X染色体上就会高度表达。
2024-03-15
基因泰克发表Nature论文,揭示抗TIGIT抗体通过重塑肿瘤微环境提高PD-L1阻断的治疗效果
该研究从临床病人收集了包括肿瘤、血清和外周血单核细胞(PBMC)样品,以及小鼠肿瘤和 in vitro 模型,利用普通转录组测序,单细胞测序,质谱和流式细胞等方法研究了 Tiragolumab 的作用
2024-03-05