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基于CRISPR技术的临床疗法或会损伤机体细胞的基因组!

研究人员在调查这种技术对免疫系统白细胞的影响时,发现了在高达10%的所治疗的细胞中都会出现相当大比例的细胞遗传物质的丢失,这种损失或许会导致细胞基因组的不稳定,从而诱发癌症。

2022-07-29

Jennifer Doudna最新研究:基于CRISPR的新型RNA敲低工具问世,效率更高、脱靶更低

Csm 介导的 RNA 敲低兼具 Cas13 和 shRNA 策略的优点:同时拥有 Cas13 稳健的敲低和细胞核靶向能力,以及 shRNA 的最小的脱靶和细胞毒性。

2022-07-04

新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果

这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径

2022-07-04

格力、云锋基金、中汇投资领投,舒桐医疗完成数千万元融资,推进基于CRISPR技术的诊断、治疗和CRO服务

近日,珠海舒桐医疗科技有限公司(以下简称:舒桐医疗)完成数千万元融资,本轮融资由云锋基金、格力集团产投公司联合领投,中汇投资、善治投资跟投。

2022-07-08

Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

这项研究成果仍是令人兴奋,它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体(bNAbs)将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。

2022-06-22

一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20

Cell:基于CRISPR技术的新型图谱将每个人类基因与其功能关联在一起

首次全面地构建出人类细胞中表达的基因的功能图谱。

2022-06-16

CRISPR-Cas9介导β-连环蛋白功能丧失减轻椎间盘退变

该研究表明,CRISPR-Cas9是一种有用的工具,可用于识别新的药物靶点和开发治疗椎间盘退变的策略。

2022-06-09

Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂

实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。

2022-05-26