种子轮融资2500万美元,波士顿初创瞄准「下一代」器官靶向性LNP,重点关注肺部疾病
近日,一家波士顿生物技术初创公司 Hopewell Therapeutics 宣布完成了 2500 万美元的种子轮融资,本轮融资的投资方包括 Mass Ave Capital、五源
Nature子刊:用AI预测CRISPR基因编辑活性,实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中,研究团队还证明了,TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平,通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义,例如唐氏综合征
鼻内给药CRISPR基因编辑系统,绕过血脑屏障,治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台,使用AAV9通过鼻内吸入给药,能够绕过血脑屏障,进入中枢神经系统(CNS),进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路,显著改善小鼠焦虑症状。这种C
PNAS Nexus:首次开发出鼻内CRISPR治疗性策略来降低机体焦虑症样行为
来自博伊西州立大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究报道了一种CRISPR/Cas9基因编辑传递系统,其或能绕过机体的血脑屏障从而调节神经元受体通路,从而治疗机体的慢性焦虑症。
Nature重磅:张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统,为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中,研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤(一种蛤蜊)中分离 Fanzor 蛋白,并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明,Fanzor 是一类 DNA 切割
里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
Nature子刊:多肽编码的mRNA条形码,实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库,在这项研究中,仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
Nature:中美科学家联手利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系
在一项新的研究中,来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关
张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统,可以编辑人类基因组
在一项新的研究中,美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋(Feng Zhang)教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述