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临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血

 镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血(输入红细胞)或输入铁螯合剂,但易出现中毒现象,且不能从根本上治疗疾病,而唯一根治的方法——造血干细胞移植,却存在匹配的捐赠者稀缺的

2020-12-14

CRISPR基因编辑在活体动物内成功治疗癌症,且永久有效

 近年来,分子靶向抑制剂和免疫疗法极大地改善了癌症治疗,同时也降低了治疗毒性和不良反应。但目前多数抗癌药物都需要重复给药,不仅增加了治疗相关的毒性和成本,而且严重降低了患者的生活质量。此外,大多数类型的癌症具有高复发率和耐药性,因此急需开发新的治疗方法。CRISPR-Cas9基因编辑具有永久破坏肿瘤存活基因的潜力,可以克服传统癌症疗法的重复剂量限制

2020-12-04

2020年11月CRISPR/Cas最新研究进展

2020年11月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。今年10月,德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做了的

2020-11-30

开发出新型CRISPR标记技术或能提高利用干细胞培养出模式细胞的准确性!

2020年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一篇刊登在国际杂志Cell Reports上题为“Master Regulators and Cofactors of Human Neuronal Cell Fate Specification Identified by CRISPR Gene Activation Screens”的研究报告中,

2020-12-08

Nat Commun:新型CRISPR-Cas9变体可提高基因编辑的安全性和有效性

2020年12月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现,使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上,论文标题为“MiCas9 increases large size g

2020-12-04

Nat Commun:科学家成功利用CRISPR-Cas9突变体该改进基因编辑的效率和安全性

2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上题为“MiCas9 increases large size gene knock-in rates and reduces undesirable on-target and off-target indel edits”的研究报告中,来

2020-12-07

Nat Commun:利用AAV9-CRISPR-Cas9基因编辑有望清除受感染细胞DNA中的HIV DNA

2020年12月5日讯/生物谷BIOON/---猿猴免疫缺损病毒(SIV)是一种与人类免疫缺陷病毒(HIV)存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中,来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步:他们成功地从非人灵长类动物的基因组中剔除了SIV。这一突破使得他们比以往任何时候都更接近开发治愈人类HIV感染的方

2020-12-05

利用CRISPR-Cas13a和智能手机摄像头在30分钟内定量检测新冠病毒RNA

2020年12月6日讯/生物谷BIOON/---想象一下,用拭子擦拭你的鼻孔,然后将拭子放入一个设备中,15到30分钟后,你的手机上就会有一个读数,告诉你是否感染了导致COVID-19疾病的冠状病毒SARS-CoV-2。这一直是美国加州大学伯克利分校、格拉斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员的愿景。而如今,他们报告了一项科学突破,使他们更接近于实现这一愿

2020-12-06

科学子刊发表首个CRISPR抗癌动物实验结果 生存率提高80%

 利用CRISPR-Cas基因组编辑系统,现在可以对细胞中的基因进行精准地切割、修复甚至替换,这一技术已为治愈一系列罕见的遗传疾病开辟了新的可能。因发现CRISPR基因组编辑系统的两位科学家也在今年荣获诺贝尔奖化学奖。这项技术的应用范围还在不断突破。近日,《科学》旗下Science Advances期刊发表了一项研究,以色列特拉维夫大学(Tel A

2020-11-27

科学家开发出一种安全更具靶向性的方法来运输CRISPR基因疗法!

2020年11月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一篇发表在国际杂志ACS Applied Materials & Interfaces上题为“Spatial and Temporal Control of CRISPR-Cas9-Mediated Gene Editing Delivered via a Light-Triggered L

2020-11-28