Science子刊：利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
2022-12-29
西湖大学马丽佳团队开发新型CRISPR脱靶和DNA易位检测工具
基于CRISPR的基因组编辑在生物学研究和临床应用方面都显示出了巨大潜力。与小分子药物和抗体药物相比，CRISPR能够直接靶向特定核酸序列，很大程度上解决了不可成药靶点限制，具有独特优势。
2022-12-15
CRISPR+类器官，林德晨团队揭示胃食管癌发生发展机制，并发现潜在药物
这项研究建立了一个研究早期GEJ肿瘤的类器官疾病模型，揭示了早期GEJ肿瘤TP53/CDKN2A失活相关的促癌机制，确定了在GEJ肿瘤发生过程中的关键代谢和表观基因组变化，有助于GEJ肿瘤的早期诊断和
2022-12-05
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Cell：在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统，有望改善细胞基因组编辑
在一项新的研究中，研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒（称为噬菌体）的基因组序列中，CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。
2022-11-28
两篇Science揭示揭示RNA引导的CRISPR-Cas效应蛋白切割可触发适应性免疫反应
两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的CRISPR/Cas效应蛋白切割功能，可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。
2022-11-30
Nature：一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法
最近几年，CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索，它可以精准编辑患者特定基因，并与腺病毒载体（AAV）结合，快速有效地激活免疫系统，以对癌细胞发起攻击。然而，由于个体间存在差异，导致现有疗法
2022-11-22
