利用CRISPR基因编辑技术成功地恢复杜兴氏肌肉萎缩症狗模型中的抗肌萎缩蛋白表达
2018年9月7日/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已
Metab Eng：开发出基于CRISPR/Cas9的CasPER，高效地对酶进行基因改造
2018年8月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自丹麦技术大学、美国劳伦斯伯克利国家实验室、加州大学伯克利分校和中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员开发出一种基于CRISPR/Cas9的方法，从而能够灵活地对必需的酶和非必需的酶进行基因改造。这有很多应用，包括开发产生基于生物的药物、食品添加剂、燃料和化妆品的方法。相关研究结果发表在2018年7月的Metabolic Engin
Anal Chem：开发出高通量荧光测试方法来筛选CRISPR/Cas9抑制剂
2018年8月25日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas9基因编辑技术可能有朝一日治疗目前被认为是无法治愈的疾病。负责切除致病性的DNA片段的Cas9蛋白长期留在体内是不安全的。这就是为什么科学家们正在寻找方法来缩短这种蛋白在消除它的靶标后停留在体内的时间。为了这个目的，在一项新的研究中，来自美国桑迪亚国家实验室的研究人员开发出首个同类型的测试方法，它能够廉价地快速准确地筛选数千种分子是
Nature：对人胚胎进行CRISPR/Cas9基因编辑会导致大片段DNA缺失
2018年8月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚阿德莱德大学、南澳大利亚健康与医学研究所、拉筹伯大学、新加坡-麻省理工技术研究联盟和美国天普大学的研究人员发现了实现胚胎基因编辑潜在益处的一个重大障碍。相关研究结果发表在2018年8月9日的Nature期刊上，论文标题为“Large deletions induced by Cas9 cleavage”。论文通信作者为阿德
科学家揭示CRISPR/Cas9切口全新连接机制，未来有望实现精准连接
从2013年张锋[1]和George Church[2]第一次使用CRISPR-Cas9编辑人体细胞算起，这项技术在人体细胞中的使用已经走过5个年头。虽然CRISPR被科学家使用的很溜，并已经走到临床试验阶段；但我们对Cas9的切割原理和切割后细胞修复机制的了解还比较少，甚至可以说它们还是个黑盒子。前不久，上海交通大学吴强教授课题组在Molecular Cell上发表了一篇文章，他们发现Cas9切
揭示人细胞中的CRISPR-Cas9基因编辑竟通过范可尼贫血通路发生
2018年8月2日/生物谷BIOON/---尽管对CRISPR-Cas9基因编辑抱有很高的期望和进行了很高的投资，但科学家们仍然需要了解它如何在人体中发挥作用。在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员发现人们对Cas9酶切割DNA后细胞如何修复基因组作出的假设是错误的。这一发现有助深入了解为何CRISPR-Cas9基因编辑在几乎所有细胞中都能很好地发挥作用（尽管不会在所有细胞中都取得
利用CRISPR/Cas9成功地修复人胚胎中的基因突变？多篇Nature论文针锋相对
2018年8月12日/生物谷BIOON/---去年，美国俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov及其团队在Nature期刊上发表一篇论文[1]，声称已通过基因手段对胚胎中的基因突变进行修复，如今在Nature期刊上又发表一篇论文[2]，为这种成功修复提供更多的证据。与此同时，另外两个研究团队在同一期刊上发表论文对这种新证据提出质疑。去年，Mitalipov团队在一篇论文[1]中
CRISPR-Cas9基因编辑技术或许并没有我们想象中那么精确
2018年7月25日 讯 /生物谷BIOON/ --如今CRISPR基因编辑技术正在给医学和生物学研究带来革命性的变化，相比以往的基因编辑技术而言，该技术能帮助科学家们以更高的准确性和稳定性来对DNA进行编辑；但最近一项研究报告中就质疑这项基因编辑技术的精准性。科学家们进行基因编辑就是希望其能够帮助治愈和纠正某些疾病，而且截至目前为止，也已经有很多成功的报道，比如治疗小鼠耳聋、以及修饰细胞来治疗癌
Mol Cell：新研究让CRISPR基因编辑更加安全和更加精确
2018年8月7日/生物谷BIOON/---近年来最重要的科学进步包括利用一种快速的负担得起的CRISPR技术发现和开发对生物进行基因改造的新方法。如今，在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员表示他们对这种技术进行简单地改进，这将导致它更准确地和更安全地进行基因编辑，从而为足以安全地在人体中进行基因编辑打开大门。这些研究人员发现确凿的证据表明作为当前用于CRISPR基因编辑的最
Mol Cell：揭示CRISPR/Cas9基因编辑为何有时会遭遇失败
2018年7月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员首次描述了为什么CRISPR基因编辑有时无法发挥作用，以及如何让它更加高效地发挥作用。相关研究结果发表在2018年7月5日的Molecular Cell期刊上，论文标题为“Enhanced Bacterial Immunity and Mammalian Genome Editing via R