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科学家首次利用CRISPR/Cas9技术成功纠正小鼠的凝血功能

CRISPR/Cas9,一把强大的基因魔剪,其在有效纠正引发疾病的突变上表现出了巨大潜力,近日,在圣地亚哥举办的第58届美国血液学会年会和博览会上,来自宾夕法尼亚大学的研究人员通过研究首次开发出了一种双基因疗法,其能够将CRISPR/Cas9介导的基因靶向系统的关键组分运输到小鼠机体中来治疗B型血友病(Hemophilia B),这是一种第九因子缺乏症,该疾病通常是由于凝血蛋白缺失或缺陷引发。

2016-12-03

2016年11月CRISPR/Cas重大进展梳理

基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。

2016-11-28

首次利用CRISPR-Cas9对非分裂细胞进行基因编辑

在一项新的研究中,研究人员发现基因编辑的圣杯---首次能够在基因组的靶位点上将DNA插入到非分裂细胞(non-dividing cell)中。

2016-11-17

Oncotarget:新研究借助CRISPR/dCas9技术唤醒沉睡的抑癌基因

根据澳大利亚研究人员的一项最新进展,让我们的基因从体内摧毁癌细胞,这样就可以不吃药治癌症了。研究人员使用基因编辑技术CRISPR/Cas9唤醒关键的肿瘤抑制基因从内部摧毁癌症。该研究团队主要聚焦在将该技术应用于乳腺癌和肺癌细胞,也研究了对胃肿瘤细胞的潜在效果。

2016-11-30

CRISPR-Cas9基因编辑解决方案

CRISPR-Cas9基因编辑系统是最新开发出的基因编辑手段之一,同时因其“前所未有的高效和令人吃惊的简单易用”等特点,愈发成为科学家竞相追逐的热点。但市面常见的CRISPR-Cas9系统实验步骤多,耗时长,甚至需要保证病毒才能转导细胞,要获得理想的结果十分不易。Dharmacon强大的研发能力还提供在线设计crRNA工具,轻点鼠标即可完成设计,基因编辑一气呵成!

2016-11-07

Nature:中国首次利用CRISPRCas9编辑过的细胞开展人体临床试验

来自中国成都市四川大学华西医院的一个研究人员团队首次将利用CRISPR–Cas9进行过基因编辑的细胞注射到一名病人体内。《自然》期刊报道这一注射过程是在2016年10月28日发生的,而且迄今为止,这名病人表现得 “还不错”。

2016-11-17

Nature:利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞疾病取得重大进展

在一项新的研究中,研究人员利用一种被称作CRISPR/Cas9的基因编辑工具修复人干细胞中导致镰状细胞疾病的基因。这是开发一种治疗这种疾病的基因疗法的关键一步。

2016-11-08

PNAS:在小鼠细胞中利用CRISPR-Cas9技术高效进行基因组编辑

为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因,人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序列。

2016-11-01

2016年9、10月CRISPR/Cas重大进展梳理

2016年10月30日/生物谷BIOON/--基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Ca

2016-10-30

Cell子刊:利用CRISPR/Cas9技术鉴定出AML白血病细胞的弱点

在一项新的研究中,研究人员对一种CRISPR基因编辑技术进行改进,并利用它发现急性髓性白血病(AML)的新的治疗靶标。他们鉴定出大量基因可能作为抗AML疗法的潜在靶标,并且描述了抑制这些基因中的一种,即KAT2A,如何破坏AML细胞,同时不会伤害非白血病血细胞。

2016-10-20